Профиль инвестора Magil | Тинькофф Инвестиции Пульс

{$BLUE} Выручка за третий квартал составила $10,60 млн, прогноз - $18,68 млн. «Количество пациентов увеличилось более чем вдвое по сравнению с нашим отчетом со второго по третий квартал, что дает четкое свидетельство того, что наши коммерческие запуски продолжают ускоряться», - сказал Эндрю Обеншайн, генеральный директор. «Этот импульс, в сочетании с шагами, которые мы предприняли в третьем квартале для увеличения производственных мощностей ZYNTEGLO и оптимизации нашей структуры затрат, продвигает bluebird вперед на нашем пути к тому, чтобы стать устойчивой коммерческой компанией по генной терапии. Мы по-прежнему сосредоточены на обеспечении дополнительных денежных ресурсов для расширения нашей взлетно-посадочной полосы, что, по нашему мнению, позволит нам реализовать эту концепцию и достичь безубыточности денежных потоков во второй половине 2025 года».

{$BLUE} Аналитик J.P. Morgan сохранил нейтральную позицию в отношении акций, присвоив 27 сентября рекомендацию «Держать». Эрик Джозеф присвоил рекомендацию «Держать» из-за сочетания факторов, влияющих на портфель Bluebird Bio и финансовые перспективы. Недавняя публикация в Медицинском журнале Новой Англии, в которой подчеркивается рост заболеваемости гематологическим раком у пациентов, получавших препарат Skysona от Bluebird Bio, вызвала обеспокоенность. Примерно у 10% пациентов в исследованиях фазы 2–3 этого лечения развился рак, что связано с лентивирусным вектором Lenti-D, используемым в терапии. Хотя этот риск, по-видимому, характерен только для Skysona, а не для других продуктов, таких как Zynteglo и Lyfgenia, в которых используется другой лентивирусный вектор, повышенный риск потенциально может ограничить внедрение Skysona, несмотря на ожидания компании. Кроме того, финансовые последствия этого повышенного риска, похоже, в некоторой степени сдержаны, поскольку Skysona обеспечивает незначительную часть прогнозов доходов компании на будущее. Ожидается, что большая часть доходов будет получена от других препаратов, таких как Lyfgenia и Zynteglo. Кроме того, компания имеет дело с немедленным переизбытком финансирования после изменения условий долга, что может привести к тому, что акции на данный момент торгуются в ограниченном диапазоне. Эти финансовые ограничения в сочетании с конкретными опасениями, связанными с профилем безопасности Skysona, являются центральными в обосновании Джозефом рекомендации «Держать» акции Bluebird Bio. В другом отчете, опубликованном 27 сентября, Leerink Partners также сохранила рекомендацию «Держать» акции с целевой ценой в ,00

{$BLUE} {$BLUE} Bluebird bio (NASDAQ:BLUE) подорожала примерно на 8% на премаркете в среду после того, как Bank of America повысил рейтинг акций до «покупать» с «нейтрального», сославшись на потенциальное одобрение FDA своей новой генной терапии, lovo-cel, предназначенной для пациентов с серповидно-клеточной анемией ( СКД). Фирма ожидает, что компания получит своевременное одобрение на использование Lovo-Cel, который в настоящее время находится на приоритетном рассмотрении FDA с установленной датой принятия мер 20 декабря 2023 года. Аналитики сравнивают лово-цел с экза-целом, другой генной терапией для ВСС, разработанной CRISPR Therapeutics (CRSP) и Vertex Pharmaceuticals (VRTX), отмечая, что данные первого «равны/надежнее», чем последние. По сравнению с exa-cel, BofA утверждает, что lovo-cel подвергался исследованиям у большего числа пациентов с более длительным периодом наблюдения, а Институт клинического экономического обзора (ICER), контролирующий цены на лекарства, присвоил этому препарату более высокую оценку. его чистая клиническая польза. Команда ожидает, что bluebird bio (BLUE) получит фору в будущем запуске lovo-cel, учитывая продолжающийся вывод на рынок Zynteglo, который FDA одобрил в прошлом году в качестве генной терапии β-талассемии. BofA прогнозирует пиковые продажи lovo-cel в размере 1 млрд долларов и повышает целевую цену на BLUE до 10 долларов с 6 долларов за акцию. Если реально из мнение что терапия птички лучше конкурента, раз они так заявляют, может кто и заинтересоваться ей

{$BLUE} Длительная судебная тяжба, начавшаяся в 2017 году против San Rocco Therapeutics (SRT), которую BlueBird пыталась приуменьшить в своих раскрытиях, похоже, недавно обернулась в пользу SRT. Действительно, в окончательном решении арбитра от 7 февраля 2023 года говорится, что SRT имеет «эксклюзивную бесплатную коммерческую лицензию» на патенты, необходимые для технологии BlueBird. Эти патенты, похоже, были неправомерно использованы BlueBird для разработки своих методов генной терапии. После недавнего решения арбитра 27 апреля SRT подала новый иск, по существу пытаясь остановить предполагаемое незаконное использование технологии SRT компанией BlueBird. Мы считаем, что этот иск представляет огромный риск для будущего BlueBird. Патенты необходимы для технологии BlueBird, и компания не может позволить себе большой штраф. Новый иск требует возмещения ущерба в размере 500 миллионов долларов. Технология BlueBird намного менее продвинута и старше, чем у ее конкурентов. Большинство ученых, с которыми мы консультировались, согласны с тем, что это также сопряжено с большим риском. В то время как прямые конкуренты используют технологию CRISPR/CAS9, которая позволяет выбирать только определенный участок ДНК для модификации и ограничения риска онкогенеза, лечение BlueBird представляет собой широко распространенную инъекцию с неизвестными потенциальными включениями и более вероятным развитием побочных эффектов.

{$BLUE} ысокопоставленный чиновник FDA заявил в понедельник, что агентству необходимо рассмотреть вопрос об ускоренном одобрении, регулирующем механизме, обычно используемом для ускорения выхода на рынок противораковых препаратов для генной терапии. Доктор Питер Маркс, возглавляющий отдел биологии FDA, заявил, что агентство будет поддерживать использование измеримых биомаркеров в клинических исследованиях генной терапии в качестве заменителей других биологических индикаторов, чтобы помочь разработчикам получить «ускоренное одобрение». Программа ускоренного утверждения FDA фокусируется на суррогатных конечных точках, таких как рентгенографические изображения и физические признаки, которые, как считается, предсказывают клиническую пользу, но не являются прямыми показателями клинической пользы. Программа ускоряет выход на рынок лекарств для неудовлетворенных медицинских потребностей, поскольку использование суррогатных конечных точек сокращает время утверждения. «Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассматривает генную терапию как прекрасную возможность ускорить предоставление потенциально жизненно важных методов лечения пациентам с редкими заболеваниями», — сказал доктор Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Его комментарии прозвучали через несколько дней после того, как Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT), которая добивается ускоренного одобрения своей генной терапии SRP-9001 при мышечной дистрофии Дюшенна, заявила, что FDA планирует провести встречу AdCom для обсуждения одобрения лечения. Другие ведущие разработчики генной терапии: Bluebird bio (BLUE), CRISPR Therapeutics (CRSP), Iovance Biotherapy (IOVA), uniQure (QURE), Taysha Gene Therapies (TSHA), BioMarin Pharmaceutical (BMRN), REGENXBIO (RGNX).

{$BLUE} Fintel сообщает, что State Street подала в SEC форму 13G/A, раскрывающую право собственности на 11,68 млн акций Bluebird bio Inc (BLUE). Это составляет 11,03% компании. В своей предыдущей документации от 9 февраля 2023 г. они сообщали о 12,76 млн акций и 15,39% компании, уменьшении доли акций на 8,44% и уменьшении общей доли владения на 4,36% (рассчитывается как текущий — предыдущий процент владения). Прогноз цен аналитиков предполагает потенциал роста 50,81% По состоянию на 9 марта 2023 года средняя годовая целевая цена на биологическую продукцию Bluebird составляет 7,48 доллара США. Прогнозы варьируются от минимума в 4,04 доллара до максимума в 10,50 доллара. Средняя целевая цена представляет собой увеличение на 50,81% по сравнению с последней заявленной ценой закрытия в 4,96 доллара. См. нашу таблицу лидеров компаний с наибольшим потенциалом роста цен. Прогнозируемый годовой доход Bluebird bio составляет 68 миллионов долларов, увеличившись на 1 215,66%. Прогнозируемая годовая прибыль на акцию не по GAAP составляет -2,34 доллара США. Что такое настроение фонда? Есть 367 фондов или учреждений, сообщающих о своих позициях в биографии bluebird. Это увеличение на 12 владельцев или 3,38% в последнем квартале. Средний вес портфеля всех фондов, предназначенных для BLUE, составляет 0,11%, увеличившись на 85,26%. Общее количество акций, принадлежащих учреждениям, увеличилось за последние три месяца на 3,93% до 72 836 тыс. акций. Соотношение пут/колл для СИНИХ составляет 0,61, что указывает на бычий прогноз.