О компании Editas Medicine Inc

$EDIT Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) выступила на виртуальной конференции H. C. Wainwright по генетической медицине во вторник, 14 октября 2025 года. Компания, возглавляемая генеральным директором Гилмором О’Ниллом и финансовым директором Эми Бресен, поделилась информацией о своем стратегическом фокусе на программе EDIT-401. Хотя компания оптимистично настроена на достижение 90% снижения холестерина ЛПНП (LDL-C), остаются проблемы с доказательством концепции к концу 2026 года. Ключевые выводы: • Editas Medicine стремится к 90% снижению LDL-C с помощью программы EDIT-401. • Компания планирует подать заявку CTA/IND к середине 2026 года и получить данные о доказательстве концепции к концу 2026 года. • Editas обеспечена финансированием до второго квартала 2027 года, гарантируя поддержку своих стратегических целей. • Компания планирует изначально сосредоточиться на пациентах с рефрактерной гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией. • Editas использует партнерства и генетические данные для снижения рисков своей программы редактирования печени на основе CRISPR. Финансовые результаты: • Editas Medicine обеспечила финансирование до второго квартала 2027 года. • Этот финансовый запас поддерживает подачу CTA/IND и получение доказательства концепции на людях для EDIT-401. Операционные обновления: • Программа EDIT-401 LDLR направлена на достижение значительного снижения LDL-C, стремясь к 90% уменьшению. • Компания планирует подать заявку CTA/IND к середине 2026 года, а данные о доказательстве концепции ожидаются к концу 2026 года. • Editas работает над разработкой платформы для систем доставки липидных наночастиц (LNP), нацеленных на печень и другие органы. Перспективы на будущее: • Editas планирует подать заявку CTA/IND для EDIT-401 в середине 2026 года и достичь доказательства концепции к концу 2026 года. • Первоначальная стратегия коммерциализации нацелена на пациентов с рефрактерной гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией, с возможностью расширения на пациентов с высоким риском атеросклеротического сердечно-сосудистого заболевания. Основные моменты вопросов и ответов: • Стратегия Editas включает значительное увеличение уровня рецепторов ЛПНП у приматов, не являющихся людьми, через повышение регуляции LDLR. • Компания подчеркивает важность данных о генетике человека в регуляторных взаимодействиях.Ожидается, что доставка на основе LNP эффективно управляет стоимостью терапии, обещая долгосрочную экономию.

$EDIT КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), акции которой выросли более чем на 260% за последние шесть месяцев согласно данным InvestingPro, представила доклинические данные для своей экспериментальной генной терапии EDIT-401, демонстрирующие значительное снижение уровня холестерина ЛПНП, на конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Севилье в четверг. Данные показали, что однократная доза EDIT-401 достигла по меньшей мере 90% снижения холестерина ЛПНП в течение 48 часов у приматов, не являющихся человеком. Аналогичные снижения наблюдались на мышиных моделях с высоким исходным уровнем LDL-C и сниженной функцией рецептора ЛПНП. Терапия использует технологию редактирования генов CRISPR/Cas9, доставляемую через липидные наночастицы, для воздействия на регуляторные элементы в гене рецептора ЛПНП. По данным компании, этот подход привел к шестикратному увеличению белка рецептора ЛПНП в печени приматов, не являющихся человеком. Эффект снижения холестерина от лечения сохранялся в течение трехмесячного исследования на мышиных моделях, что указывает на потенциальную долговечность."Данные доказательства концепции in vivo, представленные сегодня, подтверждают потенциальное влияние нашей дифференцированной стратегии повышения регуляции", - заявила Линда С. Буркли, исполнительный вице-президент и главный научный директор Editas Medicine, в пресс-релизе.EDIT-401 разрабатывается как потенциальная однократная терапия для пациентов с высоким уровнем холестерина ЛПНП, хотя компания не предоставила временных рамок для клинических испытаний на людях.Генная терапия направлена на повышение регуляции рецептора ЛПНП путем увеличения стабильности мРНК через разрушение негативных регуляторных элементов. Данные были представлены в рамках устной презентации на 32-м ежегодном конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии. С учетом того, что следующий отчет о доходах компании запланирован на 10 ноября, и множества дополнительных сведений, доступных через комплексные исследовательские отчеты InvestingPro, инвесторы могут получить более глубокий анализ финансового здоровья и перспектив роста Editas Medicine.

$EDIT КЕМБРИДЖ, Массачусетс - Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), акции которой выросли более чем на 280% за последние шесть месяцев и торгуются вблизи 52-недельного максимума в $4,05, представит устный доклад о своем исследовании редактирования генов для снижения уровня холестерина ЛПНП на Конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Севилье, Испания, согласно пресс-релизу. Презентация, запланированная на четверг, 9 октября, осветит подход компании к редактированию генов CRISPR, который функционально повышает активность LDLR у мышей и нечеловеческих приматов. Линда Буркли, исполнительный вице-президент и главный научный директор Editas, представит результаты исследования. Компания, занимающаяся редактированием генов, также участвует в двух инвестиционных конференциях в этом месяце. Руководство примет участие в беседе на Виртуальной конференции H.C. Wainwright по генетической медицине 14 октября и в панельной дискуссии о технологиях редактирования генома на 9-й ежегодной конференции Chardan по генетической медицине 21 октября в Нью-Йорке. Editas Medicine фокусируется на разработке систем редактирования генома CRISPR для лечения серьезных заболеваний. Компания владеет эксклюзивными лицензиями на патенты Cas12a и Cas9 от Института Броуда, Гарвардского университета и других учреждений для применения в медицине человека. Тезисы презентации доступны зарегистрированным участникам на веб-сайте ESGCT, и компания планирует разместить презентацию на своем корпоративном веб-сайте.