$RYTM Rhythm Pharmaceuticals объявляет о публикации

результатов клинического исследования фазы 3 препарата IMCIVREE® (сетмеланотид) при синдроме Барде-Бидля в журнале The Lancet Diabetes and Endocrinology. БОСТОН, 8 ноября 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), коммерческая биофармацевтическая компания, нацеленная на изменение жизни пациентов и их семей, живущих с гиперфагией и тяжелым ожирением, вызванным редким меланокортином. -4 рецептора (MC4R), сегодня объявлено, что ранее обнародованные результаты клинического исследования фазы 3, в котором оценивали IMCIVREE ® (сетмеланотид), агонист MC4R, у пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS), были опубликованы в коллегиальном журнале. рецензируемый журнал The Lancet Diabetes and Endocrinology . Исследование достигло своей первичной конечной точки и всех ключевых вторичных конечных точек со статистически значимым снижением веса и чувством голода через 52 недели терапии. «Гиперфагия, которая представляет собой патологический голод, и раннее тяжелое ожирение ложатся тяжелым бременем как на пациентов, живущих с BBS, так и на их семьи», — сказала профессор Андреа М. Хакк, доктор медицинских наук, кафедра педиатрии, факультет медицины и стоматологии. , Университет Альберты. «Результаты этого ключевого клинического исследования фазы 3 — крупнейшего и самого продолжительного интервенционного исследования, когда-либо проводившегося в BBS, — показали, что пациенты с BBS достигли клинически значимой потери веса, уменьшения чувства голода и улучшения качества жизни, связанного со здоровьем, — все это очень важно. значимым для пациентов с BBS и тех, кто за ними ухаживает». Основываясь на этих основных данных Фазы 3, IMCIVREE был одобрен в качестве первой терапии для хронического контроля массы тела у взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше с BBS в США и Европейском Союзе (ЕС). BBS — это редкое генетическое заболевание, от которого страдают примерно 1500–2500 человек в США и 2500 человек в ЕС и Соединенном Королевстве (Великобритания). Люди, живущие с BBS, могут испытывать ненасытный голод, также известный как гиперфагия, и сильное ожирение, начинающееся в раннем возрасте. BBS также может быть связан с когнитивными нарушениями, полидактилией, почечной дисфункцией, гипогонадизмом и нарушением зрения. В многоцентровое исследование Rhythm Phase 3 (NCT03746522) были включены пациенты в возрасте ≥6 лет с ожирением и синдромом BBS или синдромом Альстрема (N=38). Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения до 3 мг сетмеланотида подкожно или плацебо в течение 14-недельного двойного слепого периода с последующим открытым сетмеланотидом в течение 52 недель лечения. Первичной конечной точкой была доля пациентов в возрасте ≥12 лет в полной выборке для анализа, достигших ≥10% снижения веса через 52 недели. Также оценивались голод и безопасность.