$VRTX Vertex заявляет, что первичная конечная точка была достигнута во втором этапе исследования VX-864. Vertex Pharmaceuticals объявила, что в фазе 2 подтверждающего концептуального исследования VX-864 достиг быстрого, последовательного и статистически значимого увеличения средних функциональных уровней антитрипсина альфа-1 на 2,2–2,3 микромоля от исходного уровня у людей с дефицитом антитрипсина альфа-1 с генотип PiZZ в трех группах дозирования VX-864 по сравнению с плацебо. VX-864 в целом хорошо переносился в исследовании фазы 2. Эти данные представляют собой четкое свидетельство того, что пероральный низкомолекулярный корректор, разработанный для обеспечения правильной укладки мутантного белка Z-AAT, может повышать уровни fAAT в плазме у пациентов с AATD. Хотя результаты подтверждают механизм, величина лечебного эффекта, наблюдаемая в этом исследовании, вряд ли приведет к существенной клинической пользе. Таким образом, Vertex не будет продвигать VX-864 на поздних стадиях разработки, а вместо этого будет продвигать в клинику дополнительные новые маломолекулярные корректоры с потенциалом повышения клинической эффективности. «Это первый случай, когда дозирование низкомолекулярного корректора белка Z-AAT привело к значительному повышению как функциональных, так и антигенных уровней AAT у людей с AATD. Нас обнадеживает четкое разделение уровней AAT в VX- 864 группы лечения по сравнению с плацебо и благоприятный профиль безопасности », - сказала Кармен Божич, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент по глобальным разработкам лекарственных средств и медицинским вопросам и главный медицинский директор Vertex. «Основываясь на этих выводах, мы по-прежнему привержены разработке трансформирующих методов лечения AATD и в срочном порядке работаем над переводом выводов этого исследования на оптимизацию следующего набора корректоров малых молекул, чтобы мы могли полностью реализовать потенциал, который этот класс молекул может применить для людей, живущих с этим заболеванием ".