Профиль инвестора NeverCutAmoose | Тинькофф Инвестиции Пульс

{$BLUE} Bluebird bio иск: авто корявый перевод Закон портного: иск подан от имени Bluebird Bio Inc. Инвесторам ознакомление с деятельностью фирмы если кому лень искать «Мы творим революцию в генной терапии» - таков девиз компании bluebird. «Наши интегрированные платформы продуктов охватывают генную терапию, иммунотерапию рака и редактирование генов, что дает нам потенциал для лечения и, мы надеемся, вылечить широкий спектр серьезных заболеваний.» Специализируется на CAR-T технологии Суть метода проста: научить собственный организм человека корректировать генную структуру. Схематически это выглядит следующим образом. Сперва синтезируется вирус с терапевтической нагрузкой, и лентивирусный вектор, способный донести генетический материал до клеток пациента. (Лентивирусы способны доставлять значительное количество генетического материала в клетку хозяина и обладают уникальной среди ретровирусов способностью реплицироваться в неделящихся клетках, что делает лентивирусы удобным вектором для доставки генетического материала в молекулярной биологии.) После чего у человека берутся Т-клетки (Т-лимфоциты), в которые лентивирусы донесут необходимый генетический материал, что трансформирует кровяные клетки. И заключительным этапом является переливание уже модифицированных клеток человека в его родную кровь, тем самым адаптируя иммунную систему человека. Таким образом компания предлагает решения для двух сложных генетических заболеваний: адренолейкодистрофия и бета талассемия. Подобное лечение генной терапией стоит миллионы долларов. На данный момент компания получила одобрение на применение только одного своего препарата и то только в Европе. В США хотели все согласовать, но перенесли недавно аж на 2022 год, что крайне печально. Компания почти не имеет выручки и год за годом только все тратит больше денег. Тут есть 3 пути. Разорится и закроется. Получит одобрения своих препаратов и получит взлет выручки. Будет выкуплена крупной фарм компанией. Ionis Pharmaceuticals Развивает РНК-таргетную терапию. Ionis лечит широкий спектр заболеваний, уделяя особое внимание сердечно-сосудистым, метаболическим, тяжелым и редким заболеваниям. Ionis совместно с партнером Biogen вывел на рынок свой второй препарат, Spinraza для спинальной мышечной атрофии, в результате чего получает от Biogen роялти. Компания предлагает TEGSEDI, инъекцию для лечения полиневропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых. Один шприц с лекарством стоит $36,200, колоть требуется еженедельно