$ZYNE Zynerba Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ZYNE) объявила

, что пациенты с Fragile X, получавшие Zygel, продемонстрировали значительное снижение поведенческих симптомов по сравнению с пациентами, получавшими плацебо в недавнем испытании фазы 3. Результаты исследования фазы 3 CONNECT-FX Zygel для лечения поведенческих симптомов у детей и подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS) были опубликованы в Journal of Neurodevelopmental Disorders, сообщила компания. Zygel, который содержит каннабидиол, ранее получил от Европейской комиссии статус орфанного препарата для лечения FXS. В документе подробно описывается, как Zygel хорошо переносился пациентами с FXS и продемонстрировал эффективность с благоприятным профилем пользы и риска у пациентов с более чем 90% метилированием гена FMR1 (у которых наиболее вероятно молчание гена, а влияние FXS обычно самый тяжелый).