Что такое болезнь Гентингтона и как она влияет на мозг?

Войти

Даёт ли надежное лечение от безнадежности Сегодня SAGE Therapeutics (SAGE) получила статус орфанного препарата (ODD) от FDA для SAGE-718 для лечения болезни Гентингтона (БГ). SAGE-718 находится в разработке в качестве потенциального перорального средства для лечения когнитивных расстройств, связанных с дисфункцией рецепторов NMDA. Продолжаются многочисленные клинические исследования в нескольких областях заболеваний, включая два плацебо-контролируемых исследования фазы 2 и открытое исследование безопасности фазы 3 в качестве потенциального ведущего признака когнитивных нарушений, связанных с HD, а также плацебо-исследования фазы 2 контролируемые исследования легких когнитивных нарушений (MCI), связанных с болезнью Паркинсона (БП) и MCI, а также легкой деменции, вызванной болезнью Альцгеймера (AD). Болезнь Гентингтона — это хроническое нейродегенеративное заболевание головного мозга, связанное с прогрессирующей гибелью клеток головного мозга. Болезнь чаще развивается в возрасте от 30до 50 лет. В 10% случаев заболевание начинается до 20 лет. «Разрушительное состояние часто поражает пациентов в расцвете сил и может существенно повлиять на способность пациентов жить независимо. Когнитивные нарушения являются одним из наиболее недооцененных аспектов этого заболевания. В настоящее время не существует одобренных методов лечения когнитивных нарушений у людей с БГ, и среди исследователей и людей, живущих с БГ, растет чувство безотлагательности решения проблем с когнитивными нарушениями на ранней стадии, чтобы пациенты могли дольше сохранять независимость. Обозначение ODD от FDA обеспечивает дальнейший импульс в наших усилиях по оказанию помощи пациентам и их семьям, пострадавшим от этого аспекта БГ», говорит Лаура Голт, главный медицинский директор Sage Therapeutics. Постараемся разобраться глубже про специализирующаяся на здоровье мозга, сталкивается с неоднозначными финансовыми показателями со снижением денежных средств и увеличением расходов, но ожидает роста доходов. При этом: • обладает фактической монополией в лечении послеродовой депрессии — состояния, от которого страдают 15–20% женщин в послеродовом периоде. • Программа компании направлена на лечение заболеваний ЦНС путем модуляции рецепторов GABA и NMDA. • Одобрения для большой депрессии и существенного тремора должны еще больше повысить цену акций. • Несмотря на одобрение FDA для Zurzuvae ( Зуранолона ) в лечении PPD, предупреждения на этикетке и классификация контролируемых веществ могут ограничить рыночный потенциал. • Учитывая нормативные препятствия, финансовую напряженность и неуверенные рыночные перспективы ее флагманского препарата – это очень рискованная инвестиция Программа компании ориентирована на лечение заболеваний ЦНС путем модуляции рецепторов GABA и NMDA. Рецепторы GABA является основным тормозным сигнальным путем мозга, а NMDA — основным возбуждающим путем. Кандидаты компании призваны изменить активность рецепторов и восстановить баланс между возбуждающими и тормозящими сигналами в мозге. Компания имеет два одобренных продукта: Зулрессо или Брексанолон — это внутривенный нейростероид, который одобрен для внутривенного лечения послеродовой депрессии (PPD), от которой, как полагают, страдают от 15 до 20% женщин в послеродовом периоде, или примерно 720 000 женщин ежегодно только в США. Женщины с PPD подвергаются более высокому риску употребления психоактивных веществ, насилию и самоубийству. Неразрешенная PPD может привести к длительной материнской заболеваемости и смертности. В августе 2023 FDA одобрило пероральный нейростероид - Зурзувае (Зуранолон) для лечения PDD. Акции при этом упали тк FDA не одобрило заявку компании на Большое Депрессивное расстройство (Major depressive disorder (MDD)).

TSVT сложилась интересная картина для размышления Other institutional 70.26% Individual stakeholders 34.43% Mutual fund holders 29.24% Short Float / Ratio 33.34% / 8.88 При этом пациенты умирают не дождавшись терапии. С одной стороны фонды и инсайдеры заходят в компанию больше, чем выходят, с другой начинается высокая конкуренция и если они не починят и не ускорят производство, то их рынок просто съедят отжавшие пациентов конкуренты. при этом (дек 2022 globaldata) Реальные данные, представленные Американским обществом гематологов* ранее в этом месяце, показали, что у большинства (69%, n=56) пациентов, имеющих право на получение Абекмы, случился рецидив заболевания во время ожидания афереза — процедуры, которую необходимо выполнить перед введением препарата Абекма. Абекма. Совокупная частота смертности за 12 месяцев ожидания терапии CAR-T составила 31,9%, а 27% пациентов продолжают ждать терапии CAR-T через 12 месяцев. Более того, Abecma, по-видимому, имеет меньшую продолжительность ответа на BiTE, в частности на Tecvayli (теклистамаб) компании Janssen, который недавно получил одобрение FDA в октябре 2022 года. предварительная регистрация. Уорбертон продолжает: « Профили безопасности и эффективности BiTE сопоставимы с профилями безопасности и эффективности Abecma, однако Carvykti от Janssen выходит на первое место по клиническим результатам с впечатляющим ORR 97%. Важно отметить, что BiTE имеют серьезное преимущество, поскольку они могут обеспечить сопоставимую клиническую эффективность, не требуя от пациента ожидания нескольких недель для получения терапии — в отличие от терапии CAR-T, которая требует длительного и сложного производственного процесса. Как показали данные ASH, задержки в лечении могут привести к рецидиву заболевания и смерти значительной части пациентов. В целом, BiTE представляют собой более клинически привлекательный вариант и, вероятно, превзойдут клеточную терапию, особенно Abecma, в 2023 году, когда второй BiTE, талькетамаб, вероятно, будет одобрен FDA». По оценкам GlobalData, талькетамаб будет одобрен в конце 2023 года и, вероятно, станет агентом-блокбастером, тем самым укрепив лидирующие позиции Janssen на рынке RRMM. Он также может превзойти Abecma от BMS по причине превосходной практичности. Уорбертон добавляет: «Теквайли, который удобно вводить подкожно, вероятно, станет стандартом лечения пациентов с RRMM в пятой линии. Однако внутривенно вводимый талькетамаб имеет новый механизм действия, который не зависит от BCMA и, следовательно, может использоваться у пациентов, рефрактерных к препаратам, нацеленным на BCMA. Компания Janssen намерена насладиться периодом доминирования на рынке BiTE благодаря преимуществу первого выхода на рынок, однако вскоре на горизонте появится конкуренция: несколько новых препаратов находятся на средней и поздней фазе клинических испытаний. от 10 ИЮЛЯ 2023 Г darkhorseconsultinggroup В настоящее время существует множество клеточных и генных методов лечения с совокупным доходом в миллиарды долларов (ZOLGENSMA, YESCARTA и KYMRIAH), и, по нашему анализу, еще несколько препаратов скоро поступят в том же направлении. Но слишком большая часть этих доходов была получена за счет чрезвычайно высоких цен и небольшого количества пациентов. Опять же, согласно нашему анализу, только 20 000 пациентов прошли лечение клеточной и генной терапией в США, а общий доход составил 12 миллиардов долларов — это в среднем 600 000 долларов на пациента, что в долгосрочной перспективе просто не выдержит. Первое одобрение 2022 года, CARVYKTI TM от JNJ и Legend Biotech, ввело конкуренцию в лечении множественной миеломы продуктами CAR-T. BMY теперь стала первой компанией, предложившей CAR-T, нацеленной на отдельные антигены, и первой компанией, столкнувшейся с прямой конкуренцией за оба продукта.

PCRX расстраивает, что бросает тень на HRTX Ключевая информация из отчета на SEC •Выручка EXPAREL снизилась на 3% и 1% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, главным образом из-за снижения на 4% чистой отпускной цены за единицу в каждом периоде, связанного с включением EXPAREL в программу ценообразования на лекарства 340B. и расширение другой подрядной деятельности, что частично компенсируется повышением цен в январе 2023 года. На выручку EXPAREL также повлияло увеличение валовых объемов флаконов на 2% и 4% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, и снизилось на 1% из-за изменения структуры продаж в обоих периодах. •Выручка ZILRETTA выросла на 9% и 6% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, в основном за счет увеличения на 6% валового объема комплектов в обоих периодах и увеличения чистой цены реализации на 2% и 1%. за единицу в течение применимых периодов. •Чистые продажи продукции iovera° выросли на 18% и 28% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, благодаря увеличению объема Smart Tip на 22% и 31% и увеличению продаж на 2% и 3%. цена продажи за Smart Tip, соответственно, частично компенсируется более высоким доходом. •Чистые продажи инъекционной суспензии липосом бупивакаина снизились на 71% и 59% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно. Соответствующие роялти снизились на 62% и 46% за три и девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2023 г., по сравнению с 2022 г. соответственно, в первую очередь из-за сроков и ассортимента заказов и сопутствующих продаж, осуществленных Aratana Therapeutics, Inc. для ветеринарного использования.

$SAGE Часть 1

Часть 1