$APLT НЬЮ-ЙОРК, 3 января 2022 г

. (GLOBE NEWSWIRE) - Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), биофармацевтическая компания, работающая на клинической стадии, разрабатывающая линейку новых лекарственных препаратов-кандидатов против проверенных молекулярных мишеней в случаях высокой неудовлетворенной медицинской потребности. сегодня предоставил нормативную информацию о программе AT-007 Galactosemia. После обсуждений с FDA в конце года Компания решила отложить представление NDA на AT-007 для лечения галактоземии в ожидании дополнительных обсуждений с агентством. Хотя программа галактоземии ранее обсуждалась в контексте NDA для ускоренного утверждения, основанного на снижении содержания галактита, теперь FDA указало, что для утверждения, вероятно, потребуются данные о клинических исходах. В продолжающемся исследовании ACTION-Galactosemia Kids Phase 3 оценивается влияние лечения AT-007 по сравнению с плацебо на клинические исходы с течением времени, включая когнитивные способности, речь, поведение и моторику. Клинические результаты оцениваются каждые 6 месяцев комитетом, находящимся за брандмауэром. Первая оценка будет завершена в первом квартале 2022 года, а затем каждые 6 месяцев до тех пор, пока исследование не достигнет статистической значимости. «Несмотря на разочарование в связи с изменением направления со стороны FDA, мы по-прежнему стремимся предоставлять это важное лечение пациентам с галактоземией», - сказал Шошана Шендельман, доктор философии, генеральный директор, основатель и председатель Совета по прикладной терапии. «Мы продолжим работать с FDA, чтобы определить наиболее быстрый путь к разрешению регулирующих органов и соответственно предоставим обновленную информацию о сроках и планах».