О компании Solid Biosciences

$SLDB ЧАРЛЬЗТАУН, Массачусетс, 9 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) («Компания» или «Solid»), занимающаяся разработкой прецизионных генетических препаратов для лечения нервно-мышечных и сердечно-сосудистых заболеваний, сегодня объявила о положительном результате недавней встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по типу C, который поддерживает дальнейшее продвижение SGT-003 в качестве потенциального средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Компания Solid достигла согласия с FDA по общему дизайну исследования для рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования III фазы IMPACT DUCHENNE. FDA согласилось с тем, что дизайн исследования является обоснованным, включая: популяцию пациентов, способных самостоятельно передвигаться, в возрасте от 7 до <12 лет, первичную конечную точку — изменение скорости подъема из положения лежа (TTR) от исходного уровня, оцениваемое через 18 месяцев, и другие ключевые вторичные конечные точки. . «Как было заявлено в начале 2026 года, наша стратегия регулирования в США построена вокруг взаимодействия с FDA по вопросу потенциального ускоренного одобрения SGT-003, и успешное согласование дизайна нашего исследования IMPACT DUCHENNE III фазы является важным первым шагом в этом плане», — сказал Бо Кумбо, президент и генеральный директор Solid Biosciences. «В настоящее время исследование IMPACT DUCHENNE планируется проводить в центрах в Австралии, Канаде, ЕС и Великобритании. В связи с высоким спросом со стороны ключевых лидеров мнений и пациентов, мы также оцениваем возможность открытия центров в США». Компания Solid Biosciences объявляет о положительных отзывах на встрече типа C с FDA по поводу генной терапии SGT-003 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. - IMPACT DUCHENNE: Компания согласовала с FDA дизайн рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования III фазы - - IMPACT DUCHENNE: Компания ожидает начала приема препарата первыми участниками в 1 квартале 2026 года - - Компания планирует провести дополнительные встречи с FDA в первой половине 2026 года для согласования потенциального ускоренного процесса одобрения препарата SGT-003. - INSPIRE DUCHENNE: Препарат SGT-003 в целом хорошо переносится, по состоянию на 9 февраля 2026 года дозу получили 36 участников в рамках фазы 1/2 клинических испытаний. ЧАРЛЬЗТАУН, Массачусетс, 9 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) («Компания» или «Solid»), занимающаяся разработкой прецизионных генетических препаратов для лечения нервно-мышечных и сердечно-сосудистых заболеваний, сегодня объявила о положительном результате недавней встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по типу C, который поддерживает дальнейшее продвижение SGT-003 в качестве потенциального средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Компания Solid достигла согласия с FDA по общему дизайну исследования для рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования III фазы IMPACT DUCHENNE. FDA согласилось с тем, что дизайн исследования является обоснованным, включая: популяцию пациентов, способных самостоятельно передвигаться, в возрасте от 7 до <12 лет, первичную конечную точку — изменение скорости подъема из положения лежа (TTR) от исходного уровня, оцениваемое через 18 месяцев, и другие ключевые вторичные конечные точки.

🧬 Компания Solid Biosciences $SLDB объявила, что мышечная дистрофия дюшенна(Duchenne) официально включена в Национальную рекомендуемую единую панель скрининга (RUSP) США. Это решение Министерства здравоохранения и социальных служб (HHS) открывает путь к всеобщему скринингу новорожденных на это тяжелое заболевание по всей стране. Почему это важно для инвесторов? 1. Ранняя диагностика = больше пациентов - раннее выявление DMD позволит раньше начинать лечение, что расширяет потенциальную базу пациентов для терапий, включая SGT-003 - экспериментальную генную терапию Solid. 2. Ускорение клинических программ - компания уже много лет поддерживает скрининг DMD через сотрудничество с Parent Project Muscular Dystrophy. Это усиливает её позиции на рынке и доверие регуляторов. 3. SGT-003 может стать терапией первого выбора благодаря уникальной конструкции микро-дистрофина и использованию капсида AAV-SLB101, нацеленного на мышцы, терапия демонстрирует потенциал best-in-class в доклинических исследованиях. О DMD: Генетическое заболевание, поражающее в основном мальчиков. Прогрессирующее и летальное. Распространенность: 1 на 3500-5000 новорожденных мальчиков. Другие проекты Solid: SGT-212 - для атаксии Фридрейха SGT-501 - для желудочковой тахикардии SGT-601 - для кардиомиопатии Основные риски для инвесторов - клинические данные по SGT-003. Последний пресс-релиз лишь напоминает о них в разделе «Forward-Looking Statements». Успех в испытаниях по-прежнему главный фактор для роста акций.

$SLDB Elevidys от SRPT приносил им 820🍋 выручки в год с прогнозами в 2025 2,9-3,1 млрд.(не только Elevidys,но большая часть от него) ,но из-за смертельных случаев они обвалились. Даже если представить: 1. По результатам дополнительного исследования безопасности подтвердится, что смерти были от чего-то другого, то у солидола есть все шансы стать прямым конкурентом и побороться минимум за 400 🍋 выручки в год; 2. Подтвердятся смерти и низкая безопасность, тогда практически весь рынок их, а это уже даже может быть и не 11-15 от аналитиков.