$APLT Европейское агентство по лекарственным средствам

(EMA) присвоило компании Applied Therapeutics ( NASDAQ: APLT ) статус орфанного лекарственного препарата AT-007 (говорестат) для лечения дефицита сорбитолдегидрогеназы (SORD). Дефицит SORD является редким наследственным заболеванием, которое поражает периферические нервы и двигательные нейроны, вызывая мышечную слабость. Заболевание в основном поражает нижние конечности, что приводит к затруднениям при ходьбе. «Мы рады, что EMA признало высокую неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении дефицита SORD и преимущества лечения говорестатом в снижении уровней токсического сорбита у пациентов с дефицитом SORD, а также в предотвращении прогрессирования заболевания в модели заболевания на животных», — говорится в сообщении Applied. Основатель и генеральный директор Шошана Шендельман. Статус орфанного препарата в ЕС направлен на лечение или профилактику заболеваний, от которых страдают менее пяти из 10 000 человек в ЕС. Обозначение предусматривает стимулы, в том числе 10 лет эксклюзивного права на продажу препарата, если оно будет одобрено. Кроме того, компания также сообщила, что в Journal of Clinical Investigation были опубликованы новые данные о лечении говорестатом в моделях дефицита SORD. По данным Applied, говорорестат значительно снижал уровни сорбитола в фибробластах, полученных от пациентов, двигательных нейронах, полученных из иПСК пациентов, и дрозофилах с дефицитом SORD. APLT добавил, что терапия говорестатом на модели дрозофилы SORD смягчала синаптическую дегенерацию и улучшала синаптическую трансдукцию, двигательную активность и функцию митохондрий. Препарат также уменьшал накопление АФК в клетках, полученных от пациентов, а также в ЦНС и мышцах дрозофилы. APLT +5% до $ 1,47 на премаркете 25 мая