1 декабря 2025
SLDB ЧАРЛСТАУН, Массачусетс, 1 декабря 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Solid Biosciences Inc. (код NASDAQ: SLDB) («Компания» или «Solid»), занимающаяся разработкой прецизионных генетических лекарственных препаратов для лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний, сегодня объявила о получении Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статуса «редкое детское заболевание» для препарата SGT-212, экспериментального препарата компании для генной терапии атаксии Фридрейха (АФ). SGT-212 будет доставлять полноразмерный ген фратаксина двумя способами введения, используя как прямую внутризубчатую инфузию (ПВЯ), так и внутривенные (ВВ) инфузии, и был разработан для содействия восстановлению терапевтических уровней белка фратаксина для устранения неврологических, сердечных и системных клинических проявлений АФ.