Государственный фонд «Круг добра», созданный по инициативе

президента для поддержки детей с редкими заболеваниями, не закупил ни одной дозы препарата «Золгенсма». Это — самое дорогое лекарство в мире. Одна ампула стоит 2,1 млн долларов, (производство Novartis AG $NVS), но ее достаточно, чтобы остановить тяжелое генетическое заболевание — спинальную мышечную атрофию (СМА). В прошлом году благотворительные фонды закупили «Золгенсму» для 25 детей. Люди в частном порядке перевели на их лечение в общей сложности больше 3,7 млрд рублей. «Круг добра» и был создан для того, чтобы родители детей, больных СМА, не собирали такие космические суммы самостоятельно. Сейчас в «Золгенсме», по приблизительным оценкам, нуждаются 40 малышей. Но госфонд закупать для них препарат не торопится. Родители совсем маленьких детей, больных СМА, отдают предпочтение этому препарату прежде всего потому, что ребенку нужно сделать всего один укол, тогда как «Спинраза» и Рисдиплам — лекарства пожизненные. Но, поскольку «Золгенсма» не зарегистрирована в России, врачи могут назначить ее больному только в том случае, если официально одобренная терапия не помогает. И потому шанс получить «Золгенсму» за счет государства сводится практически к нулю. У родителей больных детей остаётся единственный выход — собирать деньги на лекарство самостоятельно. Двадцати пяти пациентам удалось собрать нужную сумму в 150–160 млн рублей — но только благодаря огромной общественной поддержке и помощи неравнодушных бизнесменов. Еще 19 российским детям компания-производитель Novartis предоставила «Золгенсму» по принципу лотереи в рамках бесплатной программы. Один малыш со СМА умер, так и не дождавшись спасительного укола «Золгенсмы». Еще несколько детей погибли, пока ждали «Спинразу». Все три существующие на рынке лекарства — «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма» — официально могут закупаться «Кругом добра». На первые два препарата уже потратили 9,4 млрд рублей (первый денежный транш в госфонд составил 10 млрд). Но ни одной закупки «Золгенсмы» до сих пор не было. Источник: https://novayagazeta.ru/