$SLDB ну, что успел перевести, тяжело переводить)
•Вступление было о том, что основатель компании рассказал, что его сыны в 2012 году был поставлен диагноз Мышечная дистрофия Дюшена.
Основатель компании не был удовлетворён существующими подходами к лечению этого заболевания и он (на самом он говорит МЫ имея ввиду Компанию либо группу людей) захотел попытаться собрать группу экспертов в этой области, что бы сделать прорывное лечение для пациентов с диагнозом.
Мы начали разрабатывать один из наших конструкторов SGT-001, который показывает повышенную эффективность, а также сокращение поврежденных мышечных клеток и дополнительной защиты печени.
Также не мало важно сказать о нашем сотрудничестве с компанией Ultragenyx Pharmaceutical, которая помогает нам в исследованиях, которые важны для большого круга людей с диагнозом.
Дальше было обсуждение Фазы 3,что они максимально подходят к не, проводят тщательный анализ собранных данных каждого пациента, проводят больше количество скринингов, что бы метод лечения был максимально безопасным и эффективным, так как лечение охватывает каждого отдельного пациента, в большей степени это Дети, Компания не хотела бы торопиться. Они очень надеется получить дополнительно тестовую группу для исследования, так как конструктов который они исследуют в дальнейшем будет помогать большому количеству с диагнозом.
Сообщили, что SGT 001 показывает и они хорошо понимают безопасность и его эффективность
Ну в целом пока так…..