НИПТ в РостГМУ: пренатальный скрининг с 2026 года

GECO Группа ученых, в которую вошли специалисты Казанского федерального университета, создают лекарство для лечения редкой генетической болезни Помпе. Сообщается, что разрабатываемый подход считается самым дорогим в мире — подобные препараты оцениваются в $ 4,25 млн за одну дозу. Об этом сообщили в Минобрнауки России. Болезнь Помпе — редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением работы фермента α-глюкозидазы (GAA), что приводит к накоплению гликогена и поражению мышечной и нервной ткани. Разрабатываемая технология основана на модификации собственных гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток пациента. Существующая терапия болезни, основанная на введении рекомбинантного фермента, имеет существенные ограничения, включая пожизненную зависимость от лечения и недостаточную эффективность в ряде тканей. Ученые уже создали прототип генного препарата на основе лентивирусной системы доставки для лечения болезни Помпе. В настоящее время исследователи приступают к его доклиническому тестированию: сначала на клеточных моделях, затем на лабораторных животных. Эти этапы необходимы для подтверждения эффективности и безопасности терапии перед переходом к клиническим исследованиям.

GECO Рынок регенеративной медицины может вырасти до 360 млрд долларов к 2034 году. Мировой рынок регенеративной медицины в 2025 году оценивался в 48,17 млрд долл. и уже в 2026‑м должен достичь 58,40 млрд долл., а к 2034 году вырасти до 360,84 млрд долл. при среднем годовом темпе роста 25,56%, следует из отчета исследовательской компании Fortune Business Insights. Сектор объединяет клеточную терапию (включая клеточную иммунотерапию, фибробластные и гемопоэтические стволовые клетки), генную терапию, тканевую инженерию и плазму, богатую тромбоцитами. В 2025 году клеточная терапия заняла наибольшую долю мирового рынка по продуктам, в этом направлении активно развиваются программы с использованием стволовых, Т‑ и NK‑клеток, а также улучшаются технологии масштабируемого производства и доставки. В прогнозный период также ожидается заметный рост тканевой инженерии, чему способствует прогресс в создании каркасов, внеклеточного матрикса и биоматериалов для восстановления костей, хрящей, кожи и мягких тканей. Рост рынка обеспечивают расширение клинического применения клеточных и генных терапий, масштабирование технологий стволовых клеток и тканевой инженерии, а также прогресс в производстве, криоконсервации, редактировании генов и 3D‑биопечати. Ключевыми факторами, которые движут рынком, исследователи называют растущую распространенность рака крови и инициативы по лечению редких заболеваний, а также растущую потребность в персонализированном лечении. Дополнительный импульс создает увеличение числа одобренных препаратов, укрепление трансляционных исследовательских программ и постепенное совершенствование регуляторных и компенсационных механизмов в ведущих системах здравоохранения.

$GECO Ростовский государственный медицинский университет

Ростовский государственный медицинский университет