$PTCT PTC Therapeutics объявила о промежуточных

результатах продолжающегося исследования RAINBOWFISH, которое продемонстрировало, что младенцы с предсимптоматической спинальной мышечной атрофией , получавшие лечение Эврисди, достигли тех же моторных вех, что и здоровые дети. Пациенты смогли достичь таких двигательных вех, как сидение без поддержки, перекатывание, ползание, стояние без посторонней помощи и самостоятельная ходьба. Кроме того, результаты 12-месячного промежуточного анализа исследования безопасности JEWELFISH продемонстрировали общую стабилизацию двигательной функции и быстрое и устойчивое повышение уровня белка SMN. Эти пациенты начали лечение Эврисди после предыдущих курсов лечения, включая Спинразу или Золгенсму, и являются репрезентативными для реальной, широкой и гетерогенной популяции СМА с высокой степенью двигательных нарушений на исходном уровне.