$ARWR Arrowhead Pharmaceuticals инициирует исследование

фазы 1/2 ARO-C3 для лечения заболеваний, опосредованных комплементом Джеймс Гамильтон, доктор медицины, MBA, старший вице-президент по открытиям и трансляционной медицине в Arrowhead, сказал: “Мы считаем, что целевой препарат C3 может решить проблему множественного дополнения, опосредованных и дополнений связанных с ними заболеваний, где существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность. К ним относятся нефропатия IgA, гломерулопатия C3, пароксизмальная ночная гемоглобинурия и дополнительные почечные и гематологические заболевания, которые мы намерены оценить в будущем. ARO-C3 быстро продвигался, и наши доклинические данные были очень обнадеживающими. Мы стремимся продолжать этот прогресс, оцениваем ARO-C3 в клинических исследованиях”. AROC3-1001 (NCT05083364) - это исследование фазы 1/2, контролируемое плацебо, эскалацией дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-C3 у 24 взрослых здоровых добровольцев, до 24 взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH В части 1 у здоровых добровольцев будут оценены четыре когорты с четырьмя повышающимися уровнями дозы ARO-C3. Каждая когорта зарегистрирует 6 подходящих субъектов, которые будут рандомизированы для получения одной подкожной инъекции ARO-C3 (n=4) или плацебо (n=2). В части 2 имеющие право на участие субъекты с PNH или дополнительным заболеванием почек будут зачислены на получение открытой маркировкой ARO-C3 на 1-й и 85-й день на одном из двух уровней доз, которые будут определены в части 1. Основной целью исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократных доз ARO-C3 у нормальных здоровых добровольцев и оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики множественных доз ARO-C3 у пациентов с PNH и у пациентов с комплементно-опо