$ARCT Arcturus Therapeutics продвигает ARCT-032

, лекарственный препарат на основе мРНК LUNAR® в аэрозольной форме, в качестве кандидата на разработку для лечения кистозного фиброза легких 30 декабря 2020 г., 7:00 EST САН ДИЕГО- (ДЕЛОВОЙ ПРОВОД) - Дек. 30, 2020- Arcturus Therapeutics Holdings Inc. («Компания», «Arcturus», Nasdaq: ARCT), ведущая компания, занимающаяся лекарствами с РНК-мессенджерами на клинической стадии, специализирующаяся на разработке вакцин против инфекционных заболеваний и значительных возможностях в области редких заболеваний печени и респираторных заболеваний, сегодня объявила, что выбрала ARCT- 032, терапевтический кандидат на основе мРНК LUNAR® в аэрозольной форме, в качестве кандидата на развитие кистозного фиброза (CF), прогрессирующего наследственного заболевания. «Мы рады усовершенствовать ARCT-032 в качестве нового кандидата на развитие на основе мРНК для лечения CF болезни легких. ARCT-032, основанный на нашей запатентованной технологии LUNAR®, разработан для обеспечения эффективной экспрессии функционального белка трансмембранного регулятора проводимости при кистозном фиброзе (CFTR) в легких. Мы полагаем, что ARCT-032 может устранить первопричину заболевания легких при МВ, которое вызвано дефектным или отсутствующим белком CFTR », - сказал Пад Чивукула, доктор философии. Главный научный сотрудник и главный операционный директорArcturus Therapeutics. «Несмотря на то, что в недавнем одобрении лекарств от МВ был достигнут прогресс, многие пациенты по-прежнему недостаточно получают лечение. ARCT-032 потенциально может принести пользу всем пациентам с МВ, независимо от лежащих в их основе генетических мутаций ». О ARCT-032 ARCT-032 будет использовать липидно-опосредованную аэрозольную платформу LUNAR® компании Arcturus для доставки информационной РНК CFTR в легкие. Экспрессия функциональной копии мРНК CFTR в легких пациентов с МВ имеет потенциал для восстановления нормальной активности CFTR в легких. Программа ARCT-032 подтверждена доклиническими данными на мышиной модели с дефицитом CFTR, хорьках и NHP. LUNAR®-CFTR может эффективно доставляться к эпителиальным клеткам дыхательных путей и восстанавливать активность хлоридных каналов в модели мышей CFTR KO после интраназального введения LUNAR®-CFTR. Заместительная терапия CF на основе мРНК, если она будет успешно разработана, может доставить полностью функциональную копию CFTR в легкие, независимо от лежащего в основе генотипа CF. Ожидается, что экспрессия функционального белка CFTR восстановит отток хлоридных каналов в дыхательные пути, уменьшит накопление слизи, рубцевание тканей и минимизирует прогрессирующую респираторную дисфункцию, наблюдаемую у пациентов с МВ. .