$RARE Ultragenyx и GeneTx предоставляют обновленную

информацию о программе GTX-102 для лечения синдрома Ангельмана, включая многообещающие промежуточные данные исследования фазы 12 Дозы до 10 мг демонстрируют хорошую переносимость и значимую клиническую активность во многих областях. Органы здравоохранения Великобритании и Канады одобрили эскалацию до более высоких доз. Вариант упражнений Ultragenyx для приобретения GeneTx за авансовый платеж в размере 75 миллионов долларов Конференц-звонок для обсуждения обновления запланирован на 17:00. Восточное время НОВАТО, Калифорния, 18 июля 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) и GeneTx Biotherapy LLC сегодня представили обновление программы GTX-102 для лечения синдрома Ангельмана (АС), в том числе обнадеживают промежуточные данные открытого исследования фазы 12 с увеличением дозы у педиатрических пациентов с генетически подтвержденным диагнозом полной материнской делеции гена UBE3A. Промежуточные результаты 9 пациентов из группы Великобритании и Канады и 2 пациентов из группы США в исследовании фазы 12 демонстрируют значительное улучшение клинического заболевания и приемлемый профиль безопасности. Эти промежуточные данные подтверждают поправку к протоколу исследования фазы 12, которая была одобрена органами здравоохранения Великобритании и Канады в мае 2022 года, чтобы инициировать дополнительные новые когорты пациентов с более высокими ежемесячными нагрузочными дозами. В исследование был начат набор в соответствии с измененным протоколом, и дозировка была введена первому пациенту в этих новых когортах. Ultragenyx также объявила, что воспользовалась своим опционом на приобретение GeneTx и закрыла сделку по приобретению с авансовым платежом в размере 75,0 млн долларов плюс будущие промежуточные платежи и лицензионные платежи. Мы наблюдаем обнадеживающую раннюю клиническую активность в нескольких областях и множественных измерениях без каких-либо доказательств проблем безопасности, связанных с лекарствами. Терапевтический эффект следует еще больше усилить, начав с более высоких ежемесячных нагрузочных доз, переносимость которых уже доказана, заявил Эмиль Д. Каккис, доктор медицинских наук, главный исполнительный директор и президент Ultragenyx. Эти данные в сочетании с превосходными научными данными доктора Скотта Диндота, изобретателя GTX-102, вселили в нас уверенность в том, что мы воспользуемся возможностью приобрести GeneTx в более ранний момент времени, чтобы мы могли взять на себя инициативу по продвижению GTX-102 на более поздний срок. стадия развития синдрома Ангельмана.