Муковисцидоз: надежда на полное излечение Следует понимать, что «Калидеко», «Оркамби», «Симдеко»/«С

Войти

Следует понимать, что «Калидеко», «Оркамби», «Симдеко»/«Симкеви» и даже «Трикафта»/«Кафтрио» в некоторых случаях могут не сработать, даже если пациент, судя по имеющимся данным in vitro, должен ответить на назначение препарата. Более того, терапевтический ответ иногда существенно отличается среди людей с одинаковой мутацией CFTR. Подобная вариабельность связана, как предполагается, с генетическими вариантами в локусе CFTR и вне его. «Вертекс» продолжает клиническую проверку деутивакафтора (deutivacaftor, VX-561) — ивакафтора, измененного химией дейтерия. Лекарственное соединение, приобретенное у Concert Pharmaceuticals, более стабильно in vitro, и потому его можно будет принимать один раз в сутки вместо нынешнего режима каждые 12 часов. Деутивакафтор тестируется как монотерапевтически, так и в сочетании с тезакафтором и VX-121, экспериментальным CFTR-корректором. «Вертекс» совместно с Parion Sciences изучает VX-371, ингаляционный ингибитор эпителиального натриевого канала (ENaC), — в комбинации с лумакафтором и ивакафтором. При этом, несмотря на огромные успехи компании в разработке препаратов, приблизительно 10% больных муковисцидозом остаются вне поля действия существующих лекарств, поскольку организм некоторых пациентов вообще не производит CFTR, на который можно было бы хоть как-то положительно повлиять. Ради оставшихся 10 % у Vertex заключены долгосрочные сотрудничества с CRISPR Therapeutics и Moderna. В сотрудничестве с CRISPR Therapeutics тестируется технология генного редактирования CRISPR-Cas9, с Moderna - совместный проект генной терапии муковисцидоза. 3-х летнее исследовательское соглашение предусматривает исследования матричных РНК (мРНК) и липидных наночастиц (LNP). Moderna займется исследованиями, тогда как «Вертекс» проведет доклиническую и клиническую проверку препаратов-кандидатов, а затем, если всё пойдет успешно, поставит их на коммерческие рельсы. Взамен Moderna получила 75 млн долларов авансом, плюс потенциальную сумму до 380 млн долларов по мере прохождения определенных этапов сотрудничества, а также роялти от реализации готовых лекарственных средств. В целом противомуковисцидозный бизнес изрядно крепок, занимая фактически монопольную позицию: конкуренты, например в лице AbbVie или Proteostasis Therapeutics, весьма далеки до выдачи чего-либо стоящего.