$DNLI Акции компании Denali Therapeutics в понедельник

упали примерно на 15%, поскольку свежие данные по одному из самых передовых экспериментальных препаратов компании встревожили некоторых инвесторов и аналитиков. Данные получены в ходе исследования DNL310, ферментной заместительной терапии, предназначенной для лечения редкого нейродегенеративного расстройства под названием синдром Хантера. Компания Denali заявила, что среди 17 пациентов, прошедших оценку, ее препарат выглядит таким же безопасным, как и стандартное лечение. Компания также отметила, что после приема DNL310 у большинства пациентов наблюдалось значительное снижение уровня двух видов крупных сахарных соединений, которые связаны с синдромом Хантера. В дополнение к этим соединениям компания Denali изучает, оказывает ли ее препарат влияние на тип белка, уровень которого, по-видимому, повышен у пациентов с синдромом Хантера. Но в этом направлении данные пяти пациентов за шестимесячный период показали скромное увеличение этих так называемых нейрофиламентов. Джош Шиммер, аналитик Evercore ISI, написал в записке для клиентов, что многие инвесторы ожидали по крайней мере 20-процентного снижения нейрофиламентов. Заболевания мозга, как известно, трудно поддаются лечению, во многом из-за так называемого гематоэнцефалического барьера. Эта стена из клеток действует как привратник, пропуская в мозг необходимые питательные вещества и не допуская проникновения токсинов и вредных микробов. К сожалению для разработчиков лекарств, этот барьер также ограничивает доступ лекарств. Крупномолекулярным препаратам, таким как DNL310, особенно трудно пройти через него. Для компании Denali, чьи исследования сосредоточены на нейродегенеративных заболеваниях, поиск пути в мозг имеет решающее значение. Компания пытается решить эту проблему с помощью технологии, которая использует разработанные антитела, чтобы побудить клетки барьера транспортировать лекарства в мозг. По словам аналитика Stifel Пола Маттеиса, перспективность этой технологии определяет более половины рыночной оценки Denali. Компания Denali утверждает, что последние данные исследования DNL310 являются еще одним доказательством того, что ее технология работает так, как задумано. В исследовании участвуют три когорты: пять пациентов в первой, около 17 во второй и запланированные восемь в третьей. Измерение уровней этих двух сахарных соединений, известных как гепарансульфат и дерматансульфат, показало, что в группе А после 24 недель лечения уровень первого снизился в среднем на 90%, а второго - на 75%. Среди 10 поддающихся оценке пациентов из когорты В снижение гепарансульфата через 13 недель составило от 86% до 92%, а дерматансульфата - от 62% до 76%. Компания Denali отметила, что у большинства пациентов наблюдался быстрый ответ на лечение, что говорит о том, что DNL310 преодолевает гематоэнцефалический барьер и воздействует на ткани центральной нервной системы. Но если эти новые данные были восприняты положительно, то данные по нейрофиламентам, по мнению некоторых аналитиков, не оправдали ожиданий. "В лучшем случае, они не поддаются интерпретации", - написал Маттеис в записке для клиентов, добавив, что они, вероятно, обескуражат некоторых инвесторов, поскольку нейрофиламент "рассматривается как более объективный способ доказать", что уровень сахарного соединения в спинномозговой жидкости может принести пользу мозгу. Шиммер тоже написал, что данные по нейрофиламенту оказались не такими, на которые рассчитывала его команда. Уровень нейрофиламентов увеличился примерно на 35% за шесть месяцев, "что говорит о продолжающейся гибели клеток нейронов, несмотря на лечение". Шиммер заявил, что самая сложная задача, которую предстоит решить Денали, - это разработка исследования на более поздней стадии, результаты которого, вероятно, не будут получены в течение трех или более лет. Денали" заявила, что, имея на руках последние данные, она "ускорит усилия" для начала основного исследования фазы 2/3 в первой половине 2022 года.