$FOLD Санофи находится под давлением, чтобы завершить курс

лечения болезни Помпе Катализатор: Дата PDUFA для лечения болезни Помпе Хронология Catalyst: 16 августа Французский фармацевтический гигант Sanofi SA (NASDAQ: SNY) поставил ключевую дату PDUFA на 18 августа для своей ферментной заместительной терапии авальглюкозидазой альфа при болезни Помпе. FDA приняло заявку на биологическую лицензию для приоритетного рассмотрения в середине ноября и установило целевую дату PDUFA на 18 мая. В начале мая компания сообщила о трехмесячной задержке в периоде рассмотрения. Болезнь Помпе - редкое дегенеративное мышечное заболевание, которым страдают около 3500 человек в США. Авальглюкозидаза альфа предназначена для улучшения доставки кислого фермента альфа-глюкозидазы к мышечным клеткам. В случае одобрения лекарство станет потенциально новым стандартом лечения пациентов с болезнью Помпе. • Менее крупный конкурент Amicus Therapeutics, Inc. (NASDAQ: FOLD) имеет в разработке конкурирующую терапию, которая показала лучшие клинические результаты по сравнению с препаратами Санофи. У Amicus было предварительное совещание с FDA, и оно сообщило, что в начале мая непрерывное представление BLA должно быть завершено ко второму кварталу. Кроме того, несколько кандидатов на генную терапию для лечения болезни Помпе находятся в стадии доклинических или ранних исследований. Сейчас на Санофи оказывается давление, чтобы ее кандидат прошел через финишную черту как можно скорее.