{$ZGNX} Zogenix Inc

. занимается разработкой методов лечения расстройств и боли центральной нервной системы (ЦНС). Основные препараты компании FINTEPLA - (ZX008, фенфлурамин) для лечения судорог, связанных с синдромами Драве .Одобрен FDA к коммерческой реализации 26 июля 2020. Одобрен с ограничениями. FINTEPLA - (ZX008, фенфлурамин) для лечения судорог,Ленокса-Гасто. Клинические испытания 3-й фазы. MT1621 - (пиримидин-нуклеозидный субстрат (SET))для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d), редкого, изнурительного и часто фатального генетического расстройства ,которое в первую очередь влияет на младенцев и детей и для которых в настоящее время нет утвержденных методов лечения . Клинические испытания 2-фаза. Синдром Драве, или тяжелая миоклоническая эпилепсия детства, — одно из достаточно редких заболеваний, первыми признаками которого являются фебрильные судороги у детей в возрасте до года. Частота встречаемости синдрома Драве составляет менее 1 случая на 40 тыс. населения или, по другим данным, 1 случай на 20 или 30 тыс. По моим грубым подсчетам данным синдромом болеет от 40 до 80 тысяч детей во всем мире. Синдром Леннокса-Гасто это разновидность эпилепсии. По различным данным составляет от 3% до 10% всех случаев детской эпилепсии и относится к одной из наиболее тяжелых разновидностей эпилепсии, проявление которой начинается еще в раннем детском возрасте, преимущественно у мальчиков. Типичный возраст начала заболевания с 2 до 5 лет, реже — 6-8 лет. Его распространенность колеблется в пределах 1-2,8 случаев на 10 тыс. Эпилепсия данного типа крайне тяжело поддается лечению и ее эффективное лечение пока является предметом надежд многих специалистов в области детской неврологии и эпилептологии. Примерно от 300-500 тысяч больных. Дефицит TK2d - это наследственное нарушение истощения митохондриальной ДНК, которое вызывает сильную мышечную слабость, которая прогрессирует до тех пор, пока пациенты, как правило, дети, не теряют способность стоять, ходить, есть и дышать независимо друг от друга. Впервые данное заболевание было диагностировано в 2001 году с помощью генетического тестирования .Поскольку генетическое тестирование, которое обнаруживает TK2d, является очень сложным и новым, и есть много других митохондриальных синдромов истощения (MDS) с симптомами, подобными симптомам TK2d, считается, что есть еще много людей с TK2d, которые не были диагностированы. Так что даже примерное количество больных я не смог найти