$EDIT

Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) выступила на виртуальной конференции H. C. Wainwright по генетической медицине во вторник, 14 октября 2025 года. Компания, возглавляемая генеральным директором Гилмором О’Ниллом и финансовым директором Эми Бресен, поделилась информацией о своем стратегическом фокусе на программе EDIT-401. Хотя компания оптимистично настроена на достижение 90% снижения холестерина ЛПНП (LDL-C), остаются проблемы с доказательством концепции к концу 2026 года. Ключевые выводы: • Editas Medicine стремится к 90% снижению LDL-C с помощью программы EDIT-401. • Компания планирует подать заявку CTA/IND к середине 2026 года и получить данные о доказательстве концепции к концу 2026 года. • Editas обеспечена финансированием до второго квартала 2027 года, гарантируя поддержку своих стратегических целей. • Компания планирует изначально сосредоточиться на пациентах с рефрактерной гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией. • Editas использует партнерства и генетические данные для снижения рисков своей программы редактирования печени на основе CRISPR. Финансовые результаты: • Editas Medicine обеспечила финансирование до второго квартала 2027 года. • Этот финансовый запас поддерживает подачу CTA/IND и получение доказательства концепции на людях для EDIT-401. Операционные обновления: • Программа EDIT-401 LDLR направлена на достижение значительного снижения LDL-C, стремясь к 90% уменьшению. • Компания планирует подать заявку CTA/IND к середине 2026 года, а данные о доказательстве концепции ожидаются к концу 2026 года. • Editas работает над разработкой платформы для систем доставки липидных наночастиц (LNP), нацеленных на печень и другие органы. Перспективы на будущее: • Editas планирует подать заявку CTA/IND для EDIT-401 в середине 2026 года и достичь доказательства концепции к концу 2026 года. • Первоначальная стратегия коммерциализации нацелена на пациентов с рефрактерной гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией, с возможностью расширения на пациентов с высоким риском атеросклеротического сердечно-сосудистого заболевания. Основные моменты вопросов и ответов: • Стратегия Editas включает значительное увеличение уровня рецепторов ЛПНП у приматов, не являющихся людьми, через повышение регуляции LDLR. • Компания подчеркивает важность данных о генетике человека в регуляторных взаимодействиях.Ожидается, что доставка на основе LNP эффективно управляет стоимостью терапии, обещая долгосрочную экономию.