$SLDB , Массачусетс, 21 января 2025 г

. (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), компания в области естественных наук, разрабатывающая точные генетические лекарства для лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний, сегодня объявила о получении статуса Fast Track от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для SGT-212, кандидата на генную терапию на основе AAV для лечения атаксии Фридрейха (FA). SGT-212 будет доставлять полноразмерный ген фратаксина с помощью двух путей введения, включающих инфузии в зубчатое ядро ​​(IDN) и внутривенные (IV) инфузии, разработанные для содействия восстановлению терапевтических уровней белка фратаксина для устранения неврологических, сердечных и системных клинических проявлений FA. Статус Fast Track присваивается продуктам, которые разрабатываются для лечения серьезных или опасных для жизни состояний и демонстрируют потенциал для решения неудовлетворенных медицинских потребностей. Этот статус призван облегчить разработку и ускорить рассмотрение соответствующих препаратов. SGT-212 выиграет от этого статуса, поскольку будет иметь более частые взаимодействия с FDA и потенциально может претендовать на приоритетное рассмотрение. Бо Кумбо, президент и генеральный директор, прокомментировал: «SGT-212 — единственная разрабатываемая терапия FA, которая предназначена для устранения дефицита фратаксина, основной причины FA, и всех проявлений этого разрушительного заболевания, и, таким образом, мы надеемся остановить весь спектр прогрессирования симптомов независимо от того, на каком этапе пути с этим ужасным заболеванием находится пациент. Мы считаем, что статус Fast Track может позволить нам быстрее разрабатывать SGT-212 и дать надежду тем, кто живет с FA, кто нуждается и заслуживает лучших вариантов лечения».