#CCXI #GILD #UTHR #Анализ 👨‍🔬 Ближайшие одобрения PDUFA

🗓️ $GILD ✅ FDA положительный ответ, регистрация 1 октября ✅ Дополнительное одобрение Gilead Eyes для применения Tecartus у пациентов с тяжелой лейкемией Тип заявки: заявка на дополнительную биологическую лицензию Кандидат: Текартус Показания: рак крови. Tecartus (brexucabtagene autoleucel) - это терапия CAR Т-клетками, которая оценивается у взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым лимфобластным лейкозом, предшественником В-клеток. Gilead приобрела этот актив путем приобретения Kite. 65% достигли полной ремиссии. Первая и единственная car T терапия для взрослых с рецедевирующим или рефрактерным B клеточным острым лимфобластным лейкозом. На самом деле, это важный шаг, открывающий двери, для car T терапии ещё шире, пусть и создавая, возможную конкуренцию для $ALLO $FATE {$TCRR} $ATRA в будущем. Другими словами, первые car t Gilead и Novartis постепенно расширяют рынок car t, в мире, создают прецеденты для рассмотрения и создания процедур для анализа, регистрации новой технологии. С одной стороны - конкурент, с другой удобрение, для почвы рынка car t терапии. ❓ {$CCXI} Получит ли Avacopan от Chemocentryx получить одобрение FDA? Компания: ChemoCentryx Кандидат: авакопан Показания: ANCA-ассоциированный васкулит. Дата: 7 октября Авакопан представляет собой небольшую молекулу, вводимую перорально, которая использует целевой механизм действия при лечении ANCA-ассоциированного васкулита и других аутоиммунных и воспалительных заболеваний, вызванных комплементом. ANCA-ассоциированный васкулит - это системное заболевание, при котором чрезмерная активация пути комплемента дополнительно активирует нейтрофилы, что приводит к воспалению и разрушению мелких кровеносных сосудов. Это приводит к повреждению и отказу органов, в основном почек, и приводит к летальному исходу, если не лечить. FDA приняло соглашение avacopan NDA на рассмотрение 17 сентября 2020 года и установило первоначальную целевую дату PDUFA 7 июля. Комиссия FDA, которая рассмотрела NDA в начале мая, вынесла раздельный вердикт. В конце концов, регулятор продлил срок рассмотрения на три месяца. 27 сентября Авакопан по показанию ANCA-ассоциированный васкулит зарегистрировали в Японии. Аргументы в сторону одобрения: ✅ Одобрение в Японии ✅ Орфанное (редкое) заболевание, которое ранее не имело специфического лечения (из за этого поблажки FDA) ✅ Безопасность, в сравнении с Преднизолоном 👌 Арг. в сторону отказа: ❌ Сомнительное голосование FDA 6 мая 9-9 эффективность, 10-8 безопасность, 10-8 польза/риск ❌ Сомнительные результаты КИ, схожая эффективность с Преднизолоном В целом - верю в регистрацию, где то на 60%. $UTHR «Нет» или «нет» сухому порошку препарата United Therapeutics для лечения легочной артериальной гипертензии? Тип заявки: NDA Кандидат: Tyvaso DPI (ингаляционный трепростинил). Показания: легочная артериальная гипертензия. Дата: 15 октября United Therapeutics разрабатывает Tyvaso DPI в соответствии с лицензионным соглашением с MannKind Corporation (NASDAQ: MNKD ). Tyvaso DPI включает в себя технологию приготовления сухого порошка и технологию ингаляционного устройства Dreamboat, используемую в продукте для ингаляции Afrezza от MannKind, который был одобрен FDA в 2014 году. Ожидается, что в случае одобрения Tyvaso DPI обеспечит более удобный метод введения по сравнению с традиционным распылителем. Тивасо терапия. Лично, также верю, в регистрацию. Новая технология действительно удобнее. #биотех #фарма #Фармаколог #pharmacolog #акции #инвестиции ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, предложения, опросы и мн. др. ✅