Форум — Alnylam Pharmaceuticals Inc

#nrd Тикеры: {$ALNY} Время новости: 27.03.2025 Тема новости: (GMET) Сообщение о собрании "Общее собрание акционеров" - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ORD SHS (акция ISIN US02043Q1076) – информация предназначена для квалифицированных инвесторов Ссылка: https://nsddata.ru/ru/news/view/1239063 Резюме: Alnylam Pharmaceuticals, Inc. объявила о проведении общего собрания акционеров, которое состоится 8 мая 2025 года. Дата фиксации права на участие - 10 марта 2025 года. Информация о порядке проведения собрания будет предоставлена депонентам НКО АО НРД. Сентимент: Нейтральный.

#новости #Одобрение #FDA #сердце ✅ Новый будущий блокбастер (оборот более 1 млрд долларов в год). FDA США одобрило препарат BridgeBio для лечения редкого заболевания сердца FDA одобрило препарат BridgeBio ( {$BBIO} ), Препарат для лечения редкого и смертельно опасного заболевания сердца, заявила компания в пятницу, что делает его первым новым средством на рынке, где доминирует Pfizer ( {$PFE}), с блокбастером Вындакель. Пероральный препарат под торговой маркой Attruby был одобрен для лечения взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), при которой дефектные белки транстиретина накапливаются в сердце и могут привести к отказу органа. BridgeBio планирует установить цену на терапию в $18 759,12 за 28-дневный курс. Vyndaqel от Pfizer продается по прейскуранту $225 000 в год за рекомендуемую ежедневную дозу 80 миллиграммов. ATTR-CM затрудняет перекачку крови в другие части тела и приводит к его отказу, если его не лечить. По данным некоммерческого исследовательского Института клинического и экономического обзора, в США около 120 000 взрослых американцев болеющих данным заболеванием. Pfizer ( #PFE ) имеет препарат тафамидис, продаваемый под торговыми марками Vyndaqel и Vyndamax, были одобрены в 2019 году и принесли объем продаж в размере 3,32 млрд долларов США в 2023 году. Заявка BridgeBio на препарат Attruby, также известный как acoramidis, была основана на данных позднего исследования с участием 632 пациентов, в ходе которого препарат значительно улучшил выживаемость и снизил частоту госпитализаций, связанных с заболеваниями сердца, после 30 месяцев лечения. Но препарат не показал статистически значимых результатов по вторичной цели — снижения количества смертей по любой причине в группах лечения и плацебо на 30-м месяце. 💡 Тафамидис и акорамидис предназначены для стабилизации дефектных белков, в отличие от препарата Alnylam Pharmaceuticals {$ALNY} , который работает за счет снижения выработки белка. Вутрисиран Alnylam одобрен для лечения повреждений нервов, связанных с заболеванием. BridgeBio сотрудничает с Bayer {$BAYN@DE} для продвижения препарата в Европе, где он в настоящее время находится на рассмотрении регулирующих органов. Компания также сотрудничает с AstraZeneca ( {$AZN} ), подразделение Alexion , занимающееся маркетингом препарата в Японии. ✅ Если был интересен - полезен поставь лайк и подпишись ❤️ 🎁 Дополнительные бонусы за подключение продуктов Т-банка и Т-инвестиций и др. по моей ссылке. Бесплатный Премиум тариф на 1-2 месяца, бесплатное обслуживание дебетовых и кредитных карт с бесплатным грейс периодом (период, в течении которого за перевод к себе на карту Тинькофф нет ни комиссий, ни %, нужно лишь вернуть деньги обратно через 55 дней, благодаря чему средства можно держать в фондах ликвидности - далее погашать карту и снова вкладывать в накопительные счета и фонды ликвидности) 👉🏻 https://www.tbank.ru/baf/6JZje9BkJqb

❗️🔬 #результаты {$ALNY} Alnylam сообщает о дополнительных положительных промежуточных результатах фазы 1 для ALN-APP, разрабатываемого для лечения болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии – Разовые дозы ALN-APP достигают устойчивой фармакодинамической активности в течение 10 месяцев после введения – – Наблюдается заметное снижение уровня Aβ42 и Aβ40, амилоидных фрагментов, участвующих в болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии – – Первый пациент получил дозу в рамках части B исследования, состоящего из нескольких доз, исследование продолжается в Канаде, Великобритании и Нидерландах – Новости без задержки

❗️🔬 #результаты {$ALNY} Компания Alnylam сообщает о положительных результатах исследования KARDIA-1 фазы 2 по подбору доз зилебезирана, исследуемого РНКи-терапевтического препарата, находящегося в разработке для лечения гипертонии у пациентов с высоким сердечно-сосудистым риском - Зилебезиран достиг первичной конечной точки, продемонстрировав снижение систолического артериального давления более чем на 15 мм рт. ст. за три месяца лечения по сравнению с плацебо при двух самых высоких оцененных разовых дозах - - Исследование достигло ключевых вторичных конечных точек, демонстрирующих последовательное и устойчивое снижение систолического артериального давления через шесть месяцев, поддерживая ежеквартальное или двухгодичное дозирование - - Зилебезиран продемонстрировал обнадеживающий профиль безопасности и переносимости у взрослых пациентов с легкой и умеренной гипертонией - - Полные результаты исследования будут представлены на предстоящей научной конференции - Новости без задержки

❗️🔬 #результаты {$ALNY} Alnylam объявляет о публикации результатов фазы 1 исследования зилебесирана в New England Journal of Medicine — Дозозависимое снижение сывороточного ангиотензиногена и 24-часового амбулаторного артериального давления сохранялось в течение шести месяцев после однократного приема зилебесирана — — Приемлемый профиль безопасности, поддерживающий дальнейшую разработку — Новости без задержки

❗️🔬 #результаты {$ALNY} Alnylam сообщает об обновленных положительных промежуточных результатах фазы 1 для ALN-APP, находящегося в разработке для болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии – Первое клиническое исследование препарата РНК-интерференции, вводимого в центральную нервную систему, показало быстрое и надежное воздействие на мишень с устойчивым эффектом в течение 6 месяцев при однократной дозе – – ALN-APP продолжает демонстрировать обнадеживающий профиль клинической безопасности и переносимости – – Часть исследования с несколькими дозами, часть B, инициируется в одобренных регионах – Новости без задержки

​✅❌ 📊 #XBI #Рынок Хотя зависимость от Sp500 никто не отменял, но в целом показатели биотех рынка превосходят индекс S&P 500 в годовом исчислении. ❌ В первом квартале акции многих биотехнологических компаний упали глубже, чем рынок в целом . Но результаты первого квартала (Q1) были искажены банковским кризисом, вызванным крахом Silicon Valley Bank и Signature Bank. С тех пор акции биотехов были менее волатильны ✅ Крупнейший биотехнологический ETF с совокупными активами в размере 7,93 миллиарда долларов, iShares Biotechnology ETF (IBB), вырос на 9,7% в годовом исчислении 🤓 А знакомый нам ETF ARK Genomic Revolution (1,865 млрд долларов) упал на 21% 💪 Изменения в топах или биг биотехах: Если говорить о топах биотеха, то в этом году победителей возглавляет малоизвестная в нашей стране компания Jiangsu Hengrui, которая поднялась с 15-го на 10-е место, показав самый большой прирост стоимости компании на 62,7% благодаря положительным КИ по камрелизумабу (фазы III с ривоцеранибом Elavar Therapeutics при раке печени) и заключению сделки (лицензирование кандидата на периферическую Т-клеточную лимфому SHR-2554 компании Treeline Biosciences за 706 млн) Следующей по приросту в 60,7% является компания Daiichi Sankyo, после новых разрешений и поворота в сторону онкологии, закрепленного Enhertu (фам-трастузумаб дерукстекан-нкски), совместно продаваемый с AstraZeneca #AZN . Одной из других компаний является Argenx , разработчик лекарств в области иммунологии, специализирующийся на лечении тяжелых аутоиммунных заболеваний. Скачок рыночной капитализации на 37,1% вывел компанию на 25-е место топа по капитализации, в этом году. 😲 Другой новичок, хотя бы торгуется у нас)) BeiGene {$BGNE}, чьи продукты на основе антител могут, по данным компании, бороться с 80% раковых заболеваний в мире. 📈 Наши же бывшие звёзды, такие как {$MRNA} #BNTX постепенно скатываются, из за падения продаж вакцин. 📉 Также, в топах прироста по капитализации из топ 25 биотехов: #GILD +32,2% #VRTX +32,6% #REGN + 22,4% {$BIIB} + 47,2% #SGEN +56,2% {$ALNY} +46,9% $GMAB +16,6% 🤔 #Выводы: В целом, сектор биотехов растёт несколько лучше общего рынка. Ранее, 2022й был годом массовых сокращений персонала в биотехах, а теперь, мы видим частые слияния. И пусть больше нет таких ростов, как были в 2020 - 2021, но в целом сектор показывает себя лучше общего рынка. Хотя отдельные малютки в 2023 получили мощнейшие негативные триггеры как наш {$ESPR} и {$GTHX}, про них и несколько других "малютках" речь и пойдёт в следующих постах #Фармаколог ✅ 2 месяца Tinkoff Premium бесплатно: 👉 https://www.tinkoff.ru/baf/8JHx9sv3IOl 🎁 Полный список бонусов от продуктов Тинькофф 👉https://www.tinkoff.ru/baf/3cQ5hCQX1KH ✅ Заходите в профиль и подписывайтесь: Посты чаще, информации больше, обсуждения, ответы на вопросы лично 👨‍🔬

#СДЕЛКИ_ИНСАЙДЕРОВ {$ALNY} - 🔴 SELL 🔴 Кто: SHARP PHILLIP A (Director) Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: M (Исполнение или конвертация производной ценной бумаги, полученной от компании (например, опцион)) Кол-во: 30000 Цена: 30.09 Остаток: 30000 Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: M (Исполнение или конвертация производной ценной бумаги, полученной от компании (например, опцион)) Кол-во: 3670 Цена: 63.86 Остаток: 33670 Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 98 Цена: 226.16 Остаток: 33572 Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 1218 Цена: 228.33 Остаток: 32354 Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 11600 Цена: 229.93 Остаток: 20754 Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 16186 Цена: 230.71 Остаток: 4568 Дата сделки: 2022-08-15 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 3853 Цена: 231.65 Остаток: 715 Описание сделки в комментариях. Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

{$VIR} Ой, как прекрасно упала. Моя золотая акция, которую я на просадке чуть по жадничал и не купил, потом жалея что ушла вверх без меня. Вообще не понимаю, на что люди рассчитывали, покупая прям перед отчётом, хотя как раз там надо было выходить. Чуда? Походу у половины Пульса память короткая. В 1 квартале мы выросли на рекордных объемах продажи вакцины от ковида, полученных в результате 3-4 кварталов 21. И ... Ковид как бы уже прошел. Вся вакцина что была произведена, по сути уже тогда перекрыла всю потребность (по мимо Вир, ещё дофига конкурентов, перечислять не буду, сами их знаете). На чем должна была быть выручка по результатам полугодия ? Компания снова возвращается в ранг "исследователей". Тем не менее, это по прежнему внушает надежды, т.к. партнёры - известные всем {$ALNY} {$GILD} По мимо этого, с #gsk по прежнему идёт коллаба по сотровимабу, который активно продвигает его в Европе, где с конкуренцией чуть лучше. ‼️И тут есть фраза в отчёте, которую почему то многие пропустили (а может я зря обратил внимание): "Выручка от сотрудничества отражает поставку 265000 доз, что выше на 100000 чем ожидалось ранее. Распределение выручки будет зачислено в 3 квартале". ‼️ Вывод: теперь буду набирать, раз дали такие цены. Уровень 20 судя по опыту держат, значит близ этого уровня надо набирать. Ранее я надеялся на прокол до 18 баксов, сейчас наверное начну брать отсюда, усредняя все что вниз. Дабы второй раз так не огорчиться и не заработать лёгкие и безопасные 40%. По прежнему верю в акцию, конечно нам нужно одобрение других препаратов, но это так же не ранее конца 22 года (результаты по 2ым стадиям, поправьте если ошибаюсь, давно не следил за акцией, сказал на память). Если и там будет позитив, то и будет вам ожидания аналитиков в 100-140 баксов к 23-24 году. Не рекомендация. Лишь мнение. Это фарма, и тут риски велики. Грубо говоря не факт, что кроме сотровимаба компания одобрит что то ещё, но я верю в нее.

Привет всем! А наши биотехи продолжают сыпать позитивными новостями 😁. Посмотрим, что там по упомянутым выше событиям с ожидаемым движением цены акций с амплитудой >30%. ➡️ 18 июля {$RARE}, Ultragenyx Pharmaceutical сообщила промежуточные результаты КИ 1/2 фазы GTX-102, который назначают детям с синдромом Ангельмана (генетическое заболевание с задержкой психического развития). В пресс-релизе говорится о значительном улучшении клинических проявлений заболевания и приемлемом профиле безопасности. 📉 Акции рухнули примерно на 18%. 📍Подбор оптимальной дозы продолжается. ➡️ 26 июля {$BBIO}, BridgeBio Pharma сообщила промежуточные данные КИ 2 фазы PROPEL 2 инфигратиниба для лечения ахондроплазии (карликовость). При наивысшей из тестированных доз, наблюдалось значимое увеличение роста у 11 детей 5 лет и старше на 1,5 см/год по сравнению с исходным уровнем. Увеличение роста на ≥25% произошло у 64% участников. Стоит отметить, что ранее сообщалось о незначимом эффекте в других когортах (n=38). Безопасность за 48 недель - без особенностей. 📉Около -10% за день, а в течение последующей недели примерно -30% 📍Осталось набрать и пролечить пациентов пятой когорты с еще более высокой дозой (0.25 мг/кг). Окончательные результаты - в первой половине 2023. ➡️ 3 августа {$ALNY}, Alnylam Pharmaceuticals огласила промежуточные результаты КИ APOLLO-B, в котором патисиран (ONPATTRO®) назначается пациентам с двумя типами ATTR-амилоидоза и кардиомиопатией (есть обзор, см. Комментарии). Итак, основную первичную (тест 6-ти минутной ходьбы) и вторичную (качество жизни по опроснику KCCQ) конечные точки достигли. По остальным пока неясность - значимых различий нет, но и срок-то маленький для оценки. 📈 Бурная реакция - около +60% на сегодня. 📍 8 сентября доложат результаты полностью, интересно узнать подробности, ведь расширение показаний - очень хорошая перспектива для компании, так как рынок увеличится раза в 4. ➡️ Сегодня {$KOD}, Kodiak Sciences сообщила результаты КИ 3 фазы BEACON, где KSI-301 (Tarcocimab Tedromer, антитело против VEGF) назначается участникам с макулярным отёком вследствие закупорки вен сетчатки (заболевание глаз, на англ. RVO). О препарате и компании краткий обзор здесь. KSI-301 показал не меньшую эффективность, чем афлиберцепт (aflibercept, EYLEA®, {$REGN}, Regeneron Pharmaceuticals). Зато его можно вводить в два раза реже (вводят эти препараты внутрь глаза - интравитреально). 📈📉 Сегодня был скачок на +30% и обратно. 📍 По окончанию трех КИ 3 фазы компания собиралась подавать NDA для KSI-301 сразу по трем показаниям. В целом пока KSI-301 провалился по одному из них («влажная» форма возрастной дегенерации сетчатки, wAMD) и показал эффективность по второму. Результаты третьего ожидаются в 1 квартале 2023. ➡️ Сегодня вместе с отчетом за 2 квартал Karuna Therapeutics ($KRTX) сообщила результаты КИ 3 фазы EMERGENT-3 (n = 246), в котором основной кандидат KarXT изучался в качестве лечения шизофрении. Подробности - в нашем обзоре (см коммент). Препарат показал хороший эффект в отношении позитивных и негативных симптомов шизофрении в двух КИ 2 и 3 фазы. При этом меня лично радует, что KarXT демонстрирует умеренный, но клинически значимый эффект. Хотя размер эффекта и клиническая значимость, как показывает практика, не являются ключевыми факторами для принятия решения FDA. Однако у КИ есть и недостатки: нерепрезентативная популяция и сомнительный профиль безопасности (но лучше, чем у имеющихся на рынке). 📈 Бурная реакция - около +65% за сегодня. 📍 Данные программы EMERGENT (остались 3, 4 и 5) будут использоваться для подачи заявки на маркетинг (NDA) в FDA, которая запланирована на середину 2023. 📢 Так что следим за результатами КИ 3 фазы (EMERGENT-3 - 1 квартал 2023, EMERGENT-4 и -5 - в июне-июле 2023). Необходимо подтвердить безопасность. ➡️ И {$AXSM}, Axsome.. завтра отчет, возможно что-то очень долгожданное и расскажут 🤞 #новости_фарма

#СДЕЛКИ_ИНСАЙДЕРОВ {$ALNY} - 🔴 SELL 🔴 Кто: Tanguler Tolga (Officer (give title below) EVP, Chief Commercial Officer) Дата сделки: 2022-08-03 Код сделки: A (Grant, award, or other acquisition of securities from the company (such as an option)) Кол-во: 3629 Цена: 0.0 Остаток: 5383 Дата сделки: 2022-08-03 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 1754 Цена: 210.0 Остаток: 3629 Дата сделки: 2022-08-04 Код сделки: F (Payment of exercise price or tax liability using portion of securities received from the company) Кол-во: 1618 Цена: 189.76 Остаток: 2011 Дата сделки: 2022-08-04 Код сделки: F (Payment of exercise price or tax liability using portion of securities received from the company) Кол-во: 170 Цена: 210.5 Остаток: 1841 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 149 Цена: 215.03 Остаток: 1692 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 398 Цена: 216.21 Остаток: 1294 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 440 Цена: 217.61 Остаток: 854 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 541 Цена: 218.71 Остаток: 313 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 99 Цена: 219.53 Остаток: 214 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 105 Цена: 220.95 Остаток: 109 Дата сделки: 2022-08-05 Код сделки: S (Продажа ценных бумаг на бирже или другому лицу) Кол-во: 5 Цена: 224.0 Остаток: 104 Описание сделки в комментариях. Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

Провет! Итак, Alnylam Pharmaceuticals ($ALNY). Основное направление сейчас - это разработка средств на основе РНК-интерференции (RNAi) для лечения разных вариантов транстиретинового амилоидоза (ATTR-амилоидоза) (о нем в посте выше). 📖 Выделяют два типа ATTR-амилоидоза: наследственный (hATTR) и немутантный «дикий» (ATTRwt). Основными проявлениями обоих являются полинейропатия (поражение периферических нервных волокон) и кардиомиопатия (поражение сердца). 💊 Два основных кандидата Alnylam - патисиран (patisiran, ONPATTRO®) и вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, AMVUTTRA™) одобрены для лечения именно hATTR-амилоидоза с полинейропатией (вутрисиран - 13 июня 2022). При этом идут КИ 3 фазы APOLLO-B (патисиран) и HELIOS-B (вутрисиран) с участием пациентов с обоими типами ATTR-амилоидоза и кардиомиопатией. 📢 Промежуточные результаты APOLLO-B ожидаются в ближайший месяц. Кроме того, в 2022 ожидается подача IND для ALN-TTRsc04 - еще одного препарата для лечения ATTR-амилоидоза. ✅ Более полный обзор об этих и других разработках компании можно почитать кликнув в профиле. А мои соображения по данному направлению приведу ниже: ➕ Во всем мире насчитывается ~ 200-300 тыс. пациентов c ATTRwt-амиолидозом и всего 50 тыс. с hATTR-амилоидозом. Кардиомиопатия - наиболее распространенный симптом. ➕ Средняя стоимость лечения вутрисираном и патисираном оценивается примерно в $500 тыс. в год. ➖ Расширение показаний патисирана и вутрисирана для пациентов с кардиомиопатией и более распространенным ATTRwt-амиолидозом весьма перспективно для компании, но возможно лишь после демонстрации убедительной эффективности в этой когорте (узнаем по результатам APOLLO-B, которые вот-вот объявят). 🧐 Осталось только понять, чего ждать от APOLLO-B... Однозначных ответов, как всегда, не дать. С одной стороны: ➖ срок для оценки как эффективности, так и безопасности коротковат для этого заболевания; ➖ не так давно КИ acoramidis компании BridgeBio Pharma ($BBIO) провалилось (тот же тест 6-ти мин ходьбы и тот же срок лечения - 12 мес) из-за того, что было заметное улучшение в контрольной группе. В APOLLO-B не указано никаких превентивных мер, чтобы подобного исхода избежать. Кроме того, в КИ набирали и пациентов, лечившихся тафамидисом (tafamidis, VYNDAMAX®, Pfizer ($PFE) - единственный специфический одобренный препарат), что увеличивает шансы улучшения в контрольной группе. ➕ С другой стороны, В КИ 3 фазы HELIOS-A эффект вутрисирана проявлялся также и некоторым улучшением показателей работы сердца. Но это оценивали в других тестах и не факт, что такие эффекты будут и у патисирана. В общем, рисков, конечно больше, а положительный результат скорее будет неожиданным. Держите акции {$ALNY}? Что думаете? Пишите 💬 или в чат. #обзор_биотех

​​Привет! Итак, начинаем знакомиться с интересной компанией, удачно подхватившей инновационную технологию РНК-интерференции - Alnylam Pharmaceuticals ( {$ALNY} ). Терапевтическая область: #генетические_заболевания (сердечно-сосудистые, инфекционные заболевания, офтальмология, неврология). Капитализация (23.06.22): $17.11 млрд, кэш: $2.24 млрд Сотрудники (23.06.22): 1665 Год основания: 2002 🧬 Фокус компании: разработка препаратов на основе РНК-интерференции (RNAi) для заболеваний, обусловленных мутациями генов и не только. 📖 РНК-интерференция - это естественный биологический процесс, который позволяет регулировать экспрессию генов. Информацию о первичной структуре белков, которая хранится в ДНК, считывают матричные РНК (мРНК). Затем эти мРНК используются как матрицы для синтеза белков. Малые интерферирующие РНК способны избирательно соединяться с конкретными мРНК и расщеплять их. В результате синтез соответствующих протеинов останавливается. Из-за мутаций нарушается синтез конкретных белков, что может приводить к развитию заболеваний. РНК-интерференция позволяет "выключить" производство белков с нарушенной функцией. 📍 В 2006 году американские учёные Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины за работы по изучению РНК-интерференции. 📍 Особенность лекарств, разработанных на основе РНК-интерференции в том, что их не нужно принимать часто. Они вводятся внутривенно или подкожно от 1 раза в 3 недели до 1 раза в год. Одобренные к применению препараты Alnylam 💊 Патисиран (patisiran, ONPATTRO®) - первый в мире препарат на основе РНК-интерференции, одобренный FDA в 2018. Используется для лечения полинейропатии на фоне наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR-амилоидоз). 📖 Это заболевание связано с отложением в тканях нерастворимого белка транстиретина, что приводит к нарушению работы органов, включая сердце. Патисиран подавляет продукцию транстиретина. 💊 Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, AMVUTTRA™) - еще один препарат для лечения полинейропатиии при hATTR-амилоидозе. Оба лекарства также разрабатываются для лечения самого амилоидоза, а вутрисиран и для пациентов с болезнью Штаргардта. PDUFA - 14 июля 2022 (ранее была перенесена на 3 мес). 📖 Болезнь Штаргардта - наследственное заболевание глаз, приводящее к потере центрального зрения. 💊 Гивосиран (givosiran, GIVLAARI®) - терапия, нацеленная на фермент синтаза дельта-аминолевулиновой кислоты 1 (ALAS1), для лечения острой печёночной порфирии. 📖 Порфирия- это редкое генетическое заболевание с преимущественным поражением печени. 💊 Люмасиран (OXLUMO®, lumasiran) - препарат, подавляющий синтез глиоксилата оксидазы (GO), продукция которого повышена при первичной гипероксалурии 1 типа. 📖 Первичная гипероксалурия - это заболевание, которое сопровождается отложением солей кальция (оксалатовых камней) в почках и проявляется в первую очередь нарушением их функции. 📍 PDUFA для решения о расширении показаний на запущенные случаи заболевания назначена на 6 октября 2022. 📍 Люмасиран также изучается и в качестве терапии мочекаменной болезни. 💊 И, наконец, инклисиран (inclisiran, Leqvio®), разработанный Alnylam Pharmaceuticals и Novartis ( {$NVS} ). Это терапия для снижения холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). Права на дальнейшую разработку и коммерциализацию принадлежат Novartis. Далее посмотрим, чем компания занимается сейчас и попробуем оценить перспективы основных разработок. *Ссылки на источники - в посте на моем канале.

#ВНЕБИРЖЕВАЯ_ТОРГОВЛЯ #DARKPOOL #SHORT_VOLUME {$ETR} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 465,324, что является: 29.08% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 1,135,066, что является: 70.92% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 31.69% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 68.31% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 609,111, что является: 49.42% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 44.99% {$JELD} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 227,743, что является: 22.15% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 800,215, что является: 77.85% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 26.55% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 73.45% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 569,549, что является: 70.05% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 60.27% {$ZBH} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 280,777, что является: 33.26% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 563,519, что является: 66.74% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 34.24% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 65.76% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 293,089, что является: 46.46% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 51.71% {$WISH} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 4,738,008, что является: 34.89% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 8,843,345, что является: 65.11% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 40.74% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 59.26% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 3,865,452, что является: 39.86% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 50.93% {$CMCSA} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 6,807,362, что является: 28.12% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 17,404,041, что является: 71.88% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 29.55% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 70.45% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 5,512,531, что является: 49.06% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 45.00% {$ALNY} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 572,551, что является: 49.13% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 592,745, что является: 50.87% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 42.06% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 57.94% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 222,060, что является: 45.11% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 51.26% Источники: NYSE, Nasdaq GSM, Cboe EDGX, Cboe BZX, MEMX, NYSE Arca, IEX, Cboe EDGA, MIAX Pearl, NYSE National, Cboe BYX, CHX, Nasdaq PHLX, NYSE American, Nasdaq BX, LTSE Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в апреле датам #PDUFA (все препараты биотехов, акции которых доступны для не квалов). ➡️ 5 из 8 заявок были одобрены. Правда новый препарат был только один - мавакамтен компании Bristol-Myers, обозревали НЕ здесь. Так же есть 1 отказ и 2 переноса. 1 апреля -> 1 июля: перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, {$MRK}, Merck 14 апреля -> 14 июля: перенос решения по вутрисирану {$ALNY}, Alnylam Pharmaceuticals. 30 апреля: Axsome Therapeutics ( {$AXSM} ) получила CRL по заявке на маркенинг AXS-07 для купирования приступа мигрени. 22 апреля компания в форме 8-К предупредила, что ждет именно такое решение, новость обсуждали в чате. Причина отказа была связана не с эффективностью или безопасностью, которые у нового лекарства не ахти, но в порядке (обозревали тоже НЕ здесь), а с недостатком данных в разделе заявки "Химия, производство и контроль". Этот раздел включает описание синтеза и производства нового лекарства, его физических и химических свойств, а также тестов, которые использовались для контроля качества. Axsome считает, что вопросы, поднятые в CRL, можно решить и намеревается указать возможные сроки для повторной подачи после консультации с FDA. Но очевидно, что компания не договаривает что-то и нам и FDA. 🤔 Напомню, что в августе 2021 при рассмотрении заявки на маркетинг AXS-05 для лечения большого депрессивного расстройства тоже были выявлены недостатки в разделе "Химия, производство и контроль" (тогда дату PDUFA перенесли, а решение, кстати, ждем во 2 квартале 2022). История, выходит, повторяется, но почему-то Axsome не смогла заранее предотвратить схожие проблемы с AXS-07. Уж не связано ли это с тем, что оба AXS-05 и AXS-07 - это комбинации уже существующих на рынке лекарств? #новости_фарма

Доброе утро , разбираемся, что нам обещают {$ALNY} Аналитик: HC Wainwright & Co. Цена: 137.24$ Прогноз: +213.32% Пока очень не уверено. 124$ лучше поставить стоп. Тяжело ей будет очень расти Все нервы может выматать {$RUN} (Sunrun) Аналитик: Truist Securities Цена: 20.62$ Прогноз: +152.18% Цель: 52.0$ Не нравится мне, буду ждать лучшей точки {$COWN} (Cowen) Аналитик: JMP Securities Цена: 23.88$ Прогноз: +151.26% Изменение цели: 59.0$ ->60.0$ Ну что то в этом есть, можно с коротким стоп на 21$ лонгануть {$GNRC} (Generac Hldgs) Аналитик: Truist Securities Цена: 223.65$ Прогноз: +90.03% Цель: 425.0$ Нееее, ну нафиг. Подождём Не является инвестиционной рекомендацией. Нравится 🧐 подпишись и поставь лайк 👍 #учу_в_пульсе #учусь_в_пульсе #пульсвместе #прояви_себя_в_пульсе #пульс #новичкам #пульс_оцени #главноезанеделю

#биотех_стартапы #covid19 #иммунология Рубрика: #фарма_для_чайников Недавно мы познакомились с компанией {$VIR}, Vir biotechnology и ее первым продуктом – sotrovimab (Xevudy, Ксевуди) (https://www.tinkoff.ru/invest/social/profile/t0chka/e7cc014b-9f93-4097-93d6-381586d2283f?utm_source=share). Посмотрим чем еще занимается компания подробнее. Пайплайн сосредоточен на 4 направлениях: 1️⃣ Терапия против COVID-19 разрабатывается совместно с GlaxoSmithKline. Сейчас в ходу 3 КИ, включающих внутримышечное введение sotrovimab 1 или 2 поколения (одобренный Ксевуди вводится внутривенно): КИ фазы 2 COMET-PEAK (n = 352), КИ фазы 3 COMET-TAIL (n = 983) и КИ фазы 2 (72 ребенка 0-18 лет) - COMET-PACE. В ноябре компания сообщила промежуточные результаты: внутримышечно введенный Ксевуди пока ничем не хуже внутривенных инъекций. Также в планах компании исследовать, обладает ли sotrovimab профилактическим действием. Сроки не объявлены. + есть КИ VIR-7832 (антитело, аналогичное sotrovimab, но способное также стимулировать Т CD8+ лимфоциты, которые убивают пораженные вирусом клетки) фазы 1b/2a (600 участников). 📢 Ждем результаты в 1 половине 2022 2️⃣ Лечение хронического гепатита B. Исследования в этой области обширны (сейчас в ходу 5 КИ VIR-2218 и VIR-3434 отдельно и в комбинациях на разных фазах), есть интересные результаты. КИ проводятся вместе с Alnylam Pharmaceuticals {$ALNY} (VIR-2218 с пегилированным интерфероном альфа) и Gilead Sciences {$GILD} (VIR-2218, selgantolimod (GS-9688) и nivolumab). 📢 Ближайшие новости - промежуточные результаты КИ фазы 2 MARCH комбинации VIR-2218 и VIR-3434 в 1 половине 2022. 3️⃣ Вакцина против ВИЧ инфекции (HIV). На данный момент еще нет одобренных к применению вакцин против ВИЧ. Она разработана так, чтобы стимулировать CD4+ и CD8+ Т лимфоциты, которые уничтожают инфицированные клетки. КИ 1а фазы: здоровые добровольцы (n = 26) впервые получили VIR-1111 для оценки безопасности и способности препарата вызывать иммунные реакции. В случае положительных результатов, исследования VIR-1111 продолжатся: нужно будет проверить, справляется ли вакцина с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) у больных ВИЧ. 📢 В Q4 обещали огласить результаты, полученные у 1 когорты пациентов (36 недель после второго введения вакцины - срок анализа по первичным конечным точкам - в конце декабря 2021). 4️⃣ Лечение гриппа КИ фазы 2 VIR-2482 было отложено из-за малого количества случаев гриппа в местах проведения исследования. Кроме того сейчас ведутся совместные с GlaxoSmithKline разработки антител против гриппа. Ждем новостей, сроки не объявлены.

#выигравшие Акции Microbot Medical (NASDAQ: $MBOT ) поднялись на 47,87% до 8,02 доллара в ходе обычной сессии понедельника. Текущий объем в 63,6 миллиона акций составляет 153229,83% от среднего дневного объема Microbot Medical за последние 100 дней (последнее обновление в 12:30 EST). Рыночная капитализация компании составляет 56,9 миллиона долларов. Акции CollPlant Biotechnologies (NASDAQ: $CLGN ) выросли на 31,1% до 17,33 доллара. Объем акций CollPlant Biotechnologies на 12:30 EST составляет 429,5 тыс. Акций. Это 802,4% от его среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная стоимость находящихся в обращении акций составляет 171,8 миллиона долларов. Акции Cue Health (NASDAQ: $HLTH ) выросли на 16,77% до 15,01 доллара. Объем торгов акциями Cue Health составляет 1,4 миллиона на 12:30 EST. Это 148,82% от его среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная стоимость их акций в обращении составляет 2,1 миллиарда долларов. Акции HTG Molecular Diagnostics (NASDAQ: $HTGM ) выросли на 14,22% до 4,99 доллара. По состоянию на 12:30 EST объем акций HTG Molecular Diagnostics составляет 125,1 тыс., Что составляет 292,34% от их среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная капитализация компании составляет 37,7 миллиона долларов. Акции Rani Therapeutics Hldgs (NASDAQ: $RANI ) поднялись на 12,52% до 20,93 доллара. Рыночная стоимость находящихся в обращении акций составляет 412,5 миллиона долларов. Акции Co-Diagnostics (NASDAQ: $CODX ) поднялись на 11,79% до 10,52 доллара. Текущий объем в 3,4 миллиона акций составляет 698,08% от среднего дневного объема Co-Diagnostics за последние 100 дней (последнее обновление в 12:30 EST). Рыночная капитализация компании составляет 303,9 миллиона долларов. #Проигравшие Акции BridgeBio Pharma (NASDAQ: {$BBIO} ) упали на 70,34% до 12,05 доллара в ходе обычной сессии понедельника. Объем торгов BridgeBio Pharma на 12:30 EST составляет 22,7 миллиона акций. Это 2689,14% от его среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная капитализация компании составляет 1,7 миллиарда долларов. Акции TRACON Pharmaceuticals (NASDAQ: $TCON ) упали на 21,27% до 2,87 доллара. Объем торгов по этой ценной бумаге по состоянию на 12:30 EST составляет 959,5 тыс., Что составляет 442,01% от ее среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная капитализация компании составляет 55,8 миллиона долларов. Акции Ensysce Biosciences (NASDAQ: $ENSC ) упали на 17,29% до 4,24 доллара. По состоянию на 12:30 EST объем этой ценной бумаги составляет 2,1 миллиона акций, что составляет 32,62% от ее среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная капитализация компании составляет 102,7 миллиона долларов. Акции Pluristem Therapeutics (NASDAQ: $PSTI ) снизились на 16,76% до 1,61 доллара. По состоянию на 12:30 EST объем акций Pluristem Therapeutics составляет 945,6 тыс., Что составляет 476,67% от его среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная стоимость находящихся в обращении акций составляет 51,8 миллиона долларов. Акции Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: {$ALNY} ) снизились на 16,24% до 162,8 доллара. По состоянию на 12:30 EST объем этой ценной бумаги составляет 1,8 миллиона акций, что составляет 280,16% от ее среднего дневного объема за последние 100 дней. Рыночная капитализация компании составляет 19,4 миллиарда долларов. Акции BiondVax Pharmaceuticals (NASDAQ: $BVXV ) упали на 15,83% до 2,34 доллара. Текущий объем в 2,5 миллиона акций составляет 102,29% от среднего дневного объема BiondVax Pharmaceuticals за последние 100 дней (последнее обновление в 12:30 EST). Рыночная капитализация компании составляет 33,5 миллиона долларов

#Предложение, сделанное Novo Nordisk (NYSE: $NVO ) о приобретении Dicerna Pharmaceuticals ( {$DRNA} + 79,1% ), компании, продвигающей препараты на основе интерференции рибонуклеиновой кислоты (RNAi), подтолкнуло другие биотехнологии к лечению, основанному на этой технологии. Ново ( NVO ) находится на пути к оплате столько , сколько 80% -ной премией к Dicerna в (NASDAQ: DRNA ) цены закрытия в среду, в соответствии с объявлением предрыночной. Резко выросли акции Arrowhead Pharmaceuticals ( {$ARWR} + 10,7% ) и Alnylam Pharmaceuticals ( {$ALNY} + 7,8% ). Arrowhead (NASDAQ: ARWR ) - компания, находящаяся на стадии разработки, и ее ведущий кандидат на РНКи-терапевтический препарат ARO-AAT в настоящее время проходит 2-ю фазу испытаний, нацеленных на заболевания печени, связанные с дефицитом альфа-1-антитрипсина. Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ) уже коммерциализирует свой терапевтический РНКи ONPATTRO (патисиран) для взрослых с полинейропатией из-за наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза. Между тем, Arbutus Biopharma ( $ABUS + 2,4% ), портфель которой включает кандидатов на РНКи, продемонстрировал умеренный прирост. Его ведущие активы включают AB-729, препарат для подкожной доставки RNAi, который проходит исследования на вирусную инфекцию гепатита B.

{$ALNY} 🔥🔥🔥 Продолжаем рубрику "По требованию! 🆘" В ней сделаем теханализ компаний по просьбам подписчиков. ⚡Напоминаю,весь технический анализ,это всего лишь вероятность ❗ движение цены и не является рекомендацией к действию! Цена (движение) актива может меняться от фундаментальных показателей,новостей и общему движению рынка.Учитывайте тайминг на скриншотах. 📊 Техника. ✔️ Компания торгуется с 2005г и график очень не плох. Долгосрочно идёт движение в восходящем канале и бумага чётко отскакивает от его граней. ✔️ Сейчас,как раз,акция торгуется у его верхней грани,даже с ложным пробоем вверх. Вторая попытка выхода из канала и закрепление над ним даст новые уровни на верху. Если снижение продолжится,то важным уровнем поддержки выступает $120,при его пробитии -нижняя грань канала $93... 🗣️Есть желание обсудить,делайте это уважительно! 🚸Переходите в профиль в Пульсе,читайте все обзоры компаний, подписывайтесь.❤️ #прояви_себя_в_пульсе #прогноз_alny

Первый день ноября, и мы уже на финишной прямой 2021 года! Раз в неделю на выходных я обновляю одну из своих баз и делаю по новым данным коротенькую выкладку. Сегодня снова поговорим о секторе здравоохранения. Топ роста акций за 2 недели: 📈Cara Therapeutics {$CARA}, +27,9%. Совсем скромная биотехнологическая компания, занимается разработкой препаратов, облегчающих кожный зуд. Провоцируется он сразу несколькими заболеваниями, и рынок Cara может быть довольно большим. Компания недавно представила хорошие результаты второй стадии испытаний своего препарата KARE, чем и мог быть вызван рост акций. 📈Addus HomeCare {$ADUS}, +21,4%. По названию мы можем понять, что компания занимается медицинским уходом на дому. По всей видимости, в цену акций закладываются хорошие цифры в предстоящей отчетности, которая выйдет прямо сегодня, 1 ноября. 📈 Medpace Holdings {$MEDP}, 21,1% CRO (clinical research organization), предоставляет услуги biotech и medtech компаниям для проведения клинических испытаний и исследований. Выручка отличается стабильностью роста, как и цена акций. Похоже на не дешевый, но стабильный инструмент. Акции Medpace Holdings идут вверх на хороших результатах Q3 2021. Среди прочих хорошую динамику за 2 недели так же показали: Enanta Pharm (+20,1%), Regeneron (+15,7%), Omnicell (+12,8%), Ligand Pharm (+12,0%). Regeneron и Omnicell пока держу, про последнюю летом делал небольшой пост. 📉 Healthcare Services Group {$HCSG}, -15,5% Тут оказалась виновата отчетность от 20 октября, в которой выручка не попала в прогнозы, так же как и EPS. Снова компания с говорящим названием, сильно вдаваться в подробности её деятельности не будем. 📉 Alnylam {$ALNY}, -23,5% Довольно крупная биотехнологическая компания, несёт потери из-за весьма неудачного Q3 и решения CEO покинуть свой пост после 20 лет работы. Говорят, Alnylam примечательна тем, что первой смогла создать одобренный FDA препарат на основе технологии РНК-интерференции (RNAi). 📉 CareDx {$CDNA}, -28,2% Небольшая компания, занимается мониторингом пациентов после пересадки органов. По-настоящему провалилась после отчетности, даже несмотря на хорошие показатели выручки за Q3. Департамент Юстиций США запустил расследование бизнес-практик CareDx, в то время как SEC будет проверять отчетности и бухгалтерию компании. В общем, double trouble. Плоховато себя за 2 недели среди прочих показали Nektar Therapeutics (-12,4%), Fate Therapeutics (-12,1%), Corcept Therapeutics (-10,2%) и Vericel (-9,4%). Пробуют отскочить: Axogen, Tabula Rasa, Align Technology, Hologic. Динамика акций этих компаний в последние 2 недели была лучше, чем в предыдущие месяцы. Возможно, к ним стоит присмотреться. Средний рост компаний сектора за 2 недели - 1,8%. В топах роста и падения за период, как обычно, преимущественно отрасль биотехнологий. База охватывает большую часть компаний здравоохранения, доступных неквалам. Для квалов посты тоже скоро будут! #healthcare p.s. Покрутить базу из 192 компаний сектора самостоятельно можно на моем скромном новом канале.