Форум — Ultragenyx Pharmaceutical Inc

#nrd Тикеры: {$RARE} Время новости: 01.04.2025 Тема новости: (GMET) Сообщение о собрании "Общее собрание акционеров" - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ORD SHS (акция ISIN US90400D1081) – информация предназначена для квалифицированных инвесторов Ссылка: https://nsddata.ru/ru/news/view/1241381 Резюме: Общее собрание акционеров Ultragenyx Pharmaceutical Inc. запланировано на 15 мая 2025 года. Дата фиксации права – 24 марта 2025 года. Информация о порядке проведения собрания будет предоставлена депонентам НКО АО НРД. Сентимент: Нейтральный.

❗️🔬 #результаты $MREO {$RARE} Ultragenyx и Mereo BioPharma объявляют промежуточные данные фазы 2 исследования Orbit фазы 2/3, демонстрирующие, что сетрусумаб (UX143) значительно снижает частоту переломов у пациентов с несовершенным остеогенезом (НО) Данные фазы 2, представленные на ASBMR 2023, показывают, что лечение сетрусумабом привело к снижению годовой частоты переломов на 67%, что связано с постоянным и значимым улучшением минеральной плотности костной ткани (МПКТ). Новости без задержки

#Ultragenyx Pharmaceutical ( NASDAQ: {$RARE} ) должна объявить о доходах за первый квартал в четверг, 4 мая, после закрытия рынка. Консенсусная оценка прибыли на акцию составляет -$1,61 , а консенсусная оценка выручки составляет $103,9 млн (+30,0% г/г). За последние 3 месяца оценки EPS претерпели 1 пересмотр в сторону повышения и 1 в сторону понижения. Оценки доходов претерпели 4 пересмотра в сторону повышения и 5 в сторону понижения.

✅​​ #Биотеx #Топ #Короткийанализ #RARE #RYTM 2️⃣ Недооцененные акции биотехнологических компаний для покупки в феврале 2023 года Источники: Tipranks, Webull, 5-звездочный аналитик Уитни Иджем ⬇️ #Выводы: внизу ⬇️ ✅ {$RARE} Ultragenyx Pharmaceutical Ultragenyx фокусируется на редких заболеваниях (орфанных) 1 заболевший на 50 000 человек. Ultragenyx имеет ведущий продукт, бурозумаб (торговое название Crysvita), на рынке для лечения двух состояний: гипофосфатемии, связанной с Х-хромосомой, и остеомаляции, вызванной опухолью. Crysvita генерирует большую часть квартальной выручки Ultragenyx; в 3 квартале 2022 года, согласно последним данным, продажи Crysvita составили 64,5 млн 💲 из общей выручки в 90,7 млн ​​💲, а продажи в Европе принесли 5,4 млн 💲 в виде лицензионных платежей. Также в выручку компании внесли продажи Dojolvi, препарата для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот. Dojolvi, торговая марка тригептаноина, принесла 13,3 млн💲 за квартал. Доходы Ultragenyx в 3 кв. 2022 г. выросли на 11% по сравнению с прошлым годом; Доход компании от продаж был на удивление стабильным в течение последних полдюжины кварталов, составив от 80 до 90 млн 💲. Прошлым летом компания Ultragenyx совершила интересный шаг, купив GeneTx Biotherapys, своего партнера по клинической программе GTX-102. Приобретение было совершено за 75 миллионов долларов. Прогнозируемые продажи, приближаются к 1 млрд 💲 в 2030 году, что означает среднегодовой темп роста ~ 10% для существующего коммерческого бизнеса. на следующие несколько лет.Что касается КИ, то в ближайшем будущем приоритет на GTX-102 для синдрома Ангельмана и ожидание, что обновление Ph1/2, которое выйдет где-то в этом году, станет важным катализатором. 🧐 Средняя прогнозируемая цена через 12 месяцев: 91,11💲 {$RYTM} Исследовательские программы Rhythm сосредоточены на редких генетических заболеваниях, приводящих к ожирению. Rhythm работает над препаратами-кандидатами, которые будут воздействовать на путь рецептора меланокортина-4 (MC4R), мозговой путь, ответственный за регулирование веса и чувство голода. Таким образом, этот путь считается основной причиной множественных генетически обусловленных состояний ожирения. В настоящее время у Rhythm есть один продукт, который находится на стадии коммерциализации, сетмеланотид, который продается как Imcivree После одобрения Imcivree для BBS, в отчете за ноябрь 2022 года за 3 квартал 2022 года препарат продемонстрировал высокий спрос, при этом общее количество рецептов составило 120. Продажи препарата составили 4,3 млн 💲 по сравнению с 1 млн 💲 в этом квартале прошлого года. На конец квартала у Rhythm была денежная позиция в размере 347,8 млн долларов ликвидных активов. Это почти на 18% больше, чем в прошлом году. Компания работает над расширением показаний для Imcivree. К ним относятся исследование фазы 3 препарата для педиатрического применения у пациентов в возрасте до 6 лет 🧐 Средняя прогнозируемая цена через 12 месяцев: 36,56💲 #Выводы: ✅ {$RARE} - считаю, что компания имеет хороший потенциал к росту, т. к. имеет уже продукты, которые приносят выручку, и несмотря на небольшое число пациентов выручка быстро растёт с прогнозом роста выручки до 1 млрд 💲к 2030ому, несмотря на растущие долги в ближайшие годы компания планирует быстро выйти на чистую прибыль + орфанные препараты (значит аналогам не дадут появится намного дольше = больше гарантированной прибыли) 🤔 Думаю взять немного ❌ {$RYTM} - считаю, что риски превышают потенциал. Несмотря на низкий % долга, и достаточные запасы денежных средств, всё таки выручка растёт очень медленно, а потенциал роста выручки не велик. ✅ Сервис Тинькофф Премиум - бесплатно ✅ https://www.tinkoff.ru/sl/eOBX8cCbzZ По ссылке, вы получите 2 месяца Tinkoff Premium бесплатно 👉https://www.tinkoff.ru/sl/eOBX8cCbzZ ⬆️ 👨‍🔬Был полезен, интересен - лайк + подписка. Заходите в профиль и подписывайтесь. Ответы на вопросы, обсуждения, больше анализов, информации, опросы и мн. др. ✅

Привет всем! А наши биотехи продолжают сыпать позитивными новостями 😁. Посмотрим, что там по упомянутым выше событиям с ожидаемым движением цены акций с амплитудой >30%. ➡️ 18 июля {$RARE}, Ultragenyx Pharmaceutical сообщила промежуточные результаты КИ 1/2 фазы GTX-102, который назначают детям с синдромом Ангельмана (генетическое заболевание с задержкой психического развития). В пресс-релизе говорится о значительном улучшении клинических проявлений заболевания и приемлемом профиле безопасности. 📉 Акции рухнули примерно на 18%. 📍Подбор оптимальной дозы продолжается. ➡️ 26 июля {$BBIO}, BridgeBio Pharma сообщила промежуточные данные КИ 2 фазы PROPEL 2 инфигратиниба для лечения ахондроплазии (карликовость). При наивысшей из тестированных доз, наблюдалось значимое увеличение роста у 11 детей 5 лет и старше на 1,5 см/год по сравнению с исходным уровнем. Увеличение роста на ≥25% произошло у 64% участников. Стоит отметить, что ранее сообщалось о незначимом эффекте в других когортах (n=38). Безопасность за 48 недель - без особенностей. 📉Около -10% за день, а в течение последующей недели примерно -30% 📍Осталось набрать и пролечить пациентов пятой когорты с еще более высокой дозой (0.25 мг/кг). Окончательные результаты - в первой половине 2023. ➡️ 3 августа {$ALNY}, Alnylam Pharmaceuticals огласила промежуточные результаты КИ APOLLO-B, в котором патисиран (ONPATTRO®) назначается пациентам с двумя типами ATTR-амилоидоза и кардиомиопатией (есть обзор, см. Комментарии). Итак, основную первичную (тест 6-ти минутной ходьбы) и вторичную (качество жизни по опроснику KCCQ) конечные точки достигли. По остальным пока неясность - значимых различий нет, но и срок-то маленький для оценки. 📈 Бурная реакция - около +60% на сегодня. 📍 8 сентября доложат результаты полностью, интересно узнать подробности, ведь расширение показаний - очень хорошая перспектива для компании, так как рынок увеличится раза в 4. ➡️ Сегодня {$KOD}, Kodiak Sciences сообщила результаты КИ 3 фазы BEACON, где KSI-301 (Tarcocimab Tedromer, антитело против VEGF) назначается участникам с макулярным отёком вследствие закупорки вен сетчатки (заболевание глаз, на англ. RVO). О препарате и компании краткий обзор здесь. KSI-301 показал не меньшую эффективность, чем афлиберцепт (aflibercept, EYLEA®, {$REGN}, Regeneron Pharmaceuticals). Зато его можно вводить в два раза реже (вводят эти препараты внутрь глаза - интравитреально). 📈📉 Сегодня был скачок на +30% и обратно. 📍 По окончанию трех КИ 3 фазы компания собиралась подавать NDA для KSI-301 сразу по трем показаниям. В целом пока KSI-301 провалился по одному из них («влажная» форма возрастной дегенерации сетчатки, wAMD) и показал эффективность по второму. Результаты третьего ожидаются в 1 квартале 2023. ➡️ Сегодня вместе с отчетом за 2 квартал Karuna Therapeutics ($KRTX) сообщила результаты КИ 3 фазы EMERGENT-3 (n = 246), в котором основной кандидат KarXT изучался в качестве лечения шизофрении. Подробности - в нашем обзоре (см коммент). Препарат показал хороший эффект в отношении позитивных и негативных симптомов шизофрении в двух КИ 2 и 3 фазы. При этом меня лично радует, что KarXT демонстрирует умеренный, но клинически значимый эффект. Хотя размер эффекта и клиническая значимость, как показывает практика, не являются ключевыми факторами для принятия решения FDA. Однако у КИ есть и недостатки: нерепрезентативная популяция и сомнительный профиль безопасности (но лучше, чем у имеющихся на рынке). 📈 Бурная реакция - около +65% за сегодня. 📍 Данные программы EMERGENT (остались 3, 4 и 5) будут использоваться для подачи заявки на маркетинг (NDA) в FDA, которая запланирована на середину 2023. 📢 Так что следим за результатами КИ 3 фазы (EMERGENT-3 - 1 квартал 2023, EMERGENT-4 и -5 - в июне-июле 2023). Необходимо подтвердить безопасность. ➡️ И {$AXSM}, Axsome.. завтра отчет, возможно что-то очень долгожданное и расскажут 🤞 #новости_фарма

#Акции AMTD Digital Inc. (NYSE: $HKD ) упали на 21,8% до $563,71 из-за возможной фиксации прибыли после резкого роста акций за последние несколько торговых дней. Акции AMTD IDEA Group (NYSE: $AMTD ) упали на 16% до $3,9299 после роста более чем на 8% в пятницу. Акции Pagaya Technologies Ltd. (NASDAQ: $PGY ) упали на 13,5% до $19,69. Акции Palantir Technologies Inc. (NYSE: {$PLTR} ) упали на 12,2% до $10,06 после того, как компания сообщила о худших, чем ожидалось, результатах по прибыли и выпустила слабые прогнозы. Акции New Oriental Education & Technology Group Inc. (NYSE: $EDU ) упали на 11,3% до 23,82 доллара. Акции WeTrade Group, Inc. (NASDAQ: $WETG ) упали на 10,2% до 18,51 доллара. Акции WeTrade выросли примерно на 13% в пятницу после того, как компания объявила о стратегическом партнерстве с компанией Jiqing Bio, чтобы продавать исключительно наборы для тестирования на оспу обезьян и тесты на антигены. Акции BioNTech SE (NASDAQ: $BNTX ) упали на 10,1% до $164,49 после того, как компания сообщила о худших, чем ожидалось, результатах за второй квартал. Бумаги Tyson Foods, Inc. (NYSE: {$TSN} ) упали на 9,1% до $79,49 после того, как компания опубликовала отрицательную прибыль за третий квартал. Корпорация NVIDIA (NASDAQ: {$NVDA} ) подешевела на 7,5% до $175,71 после того, как компания опубликовала предварительный прогноз выручки за второй квартал ниже ожидаемого. Компания сослалась на более слабую выручку от игр. Банковская корпорация Флориды (NASDAQ: {$SBCF} ) упала в цене на 5,6% до $34,70 после того, как компания объявила о заключении соглашения о приобретении Professional Holding Corp. Акции Empire State Realty OP, LP (NYSE: $OGCP ) упали на 5,3% до $8,04. Акции Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: {$RARE} ) упали на 5,2% до 52,72 доллара. Evercore ISI Group на прошлой неделе понизила рейтинг акций с Outperform до In-Line и снизила целевую цену с 95 до 60 долларов. Акции Carlyle Group Inc. (NASDAQ: {$CG} ) упали на 5% до $35,76 после того, как компания заявила, что будет искать нового генерального директора в связи с истечением трудового договора с действующим генеральным директором. Акции Alignment Healthcare, Inc. (NASDAQ: $ALHC ) упали на 4,2% до 17,16 доллара. Alignment Healthcare на прошлой неделе сообщила об убытках за второй квартал в размере $0,06 на акцию.

#ВНЕБИРЖЕВАЯ_ТОРГОВЛЯ #DARKPOOL #SHORT_VOLUME {$WMB} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 2,580,047, что является: 26.97% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 6,984,583, что является: 73.03% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 26.90% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 73.10% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 3,649,980, что является: 48.97% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 53.08% {$RARE} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 226,207, что является: 37.78% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 372,481, что является: 62.22% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 32.97% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 67.03% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 168,720, что является: 52.65% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 46.33% {$ABG} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 75,146, что является: 36.34% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 131,667, что является: 63.66% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 28.38% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 71.62% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 97,290, что является: 62.94% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 63.64% {$VMC} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 380,768, что является: 37.74% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 628,191, что является: 62.26% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 31.82% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 68.18% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 260,327, что является: 41.28% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 50.54% {$SXT} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 46,787, что является: 23.23% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 154,633, что является: 76.77% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 28.14% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 71.86% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 98,751, что является: 65.25% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 64.87% {$PLUG} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 7,775,136, что является: 36.18% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 13,717,656, что является: 63.82% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 32.22% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 67.78% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 7,266,263, что является: 47.75% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 50.83% Источники: NYSE, Nasdaq GSM, Cboe EDGX, Cboe BZX, MEMX, NYSE Arca, IEX, Cboe EDGA, MIAX Pearl, NYSE National, Cboe BYX, CHX, Nasdaq PHLX, NYSE American, Nasdaq BX, LTSE Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

#ВНЕБИРЖЕВАЯ_ТОРГОВЛЯ #DARKPOOL #SHORT_VOLUME {$WMB} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 2,580,047, что является: 26.97% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 6,984,583, что является: 73.03% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 26.90% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 73.10% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 3,649,980, что является: 48.97% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 53.08% {$RARE} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 226,207, что является: 37.78% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 372,481, что является: 62.22% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 32.97% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 67.03% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 168,720, что является: 52.65% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 46.33% {$ABG} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 75,146, что является: 36.34% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 131,667, что является: 63.66% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 28.38% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 71.62% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 97,290, что является: 62.94% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 63.64% {$VMC} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 380,768, что является: 37.74% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 628,191, что является: 62.26% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 31.82% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 68.18% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 260,327, что является: 41.28% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 50.54% {$SXT} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 46,787, что является: 23.23% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 154,633, что является: 76.77% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 28.14% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 71.86% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 98,751, что является: 65.25% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 64.87% {$PLUG} • Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 7,775,136, что является: 36.18% от общего объема за торговую сессию. • Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 13,717,656, что является: 63.82% • За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 32.22% • Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 67.78% • Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 7,266,263, что является: 47.75% от общего объема за сессию • За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 50.83% Источники: NYSE, Nasdaq GSM, Cboe EDGX, Cboe BZX, MEMX, NYSE Arca, IEX, Cboe EDGA, MIAX Pearl, NYSE National, Cboe BYX, CHX, Nasdaq PHLX, NYSE American, Nasdaq BX, LTSE Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

#ВНЕБИРЖЕВАЯ_ТОРГОВЛЯ #DARKPOOL #SHORT_VOLUME {$WMB} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 1,456,214, что является: 18.27% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 6,515,964, что является: 81.73% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 25.91% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 74.09% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 3,252,500, что является: 52.33% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 58.60% {$RARE} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 460,068, что является: 45.43% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 552,535, что является: 54.57% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 34.84% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 65.16% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 168,070, что является: 29.12% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 46.78% {$ABG} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 100,392, что является: 32.31% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 210,328, что является: 67.69% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 31.11% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 68.89% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 183,122, что является: 77.04% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 63.01% {$VMC} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 200,911, что является: 24.36% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 623,823, что является: 75.64% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 31.88% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 68.12% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 408,126, что является: 63.11% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 51.04% {$SXT} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 76,848, что является: 31.80% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 164,825, что является: 68.20% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 34.81% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 65.19% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 115,858, что является: 73.70% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 63.65% {$PLUG} Объем внебиржевой торговли и Dark Pool составляет: 7,496,822, что является: 30.72% от общего объема за торговую сессию. Объем биржевой (stock exchange) торговли составляет: 16,910,467, что является: 69.28% За последние 30 дней средний объем внебиржевой торговли и Dark Pool составил: 32.59% Объем биржевой (stock exchange) торговли составил: 67.41% Объем коротких позиций, по итогам торговой сессии, составляет: 8,045,874, что является: 53.40% от общего объема за сессию За последниe 30 торговых сессий, объем коротких позиций составил 49.99% Источники: NYSE, Nasdaq GSM, Cboe EDGX, Cboe BZX, MEMX, NYSE Arca, IEX, Cboe EDGA, MIAX Pearl, NYSE National, Cboe BYX, CHX, Nasdaq PHLX, NYSE American, Nasdaq BX, LTSE Будь вкурсе - #NEWS_ROCKET Пост создан автоматически.

​🚀 77 ДЕНЬ ЭКСПЕРИМЕНТА в рубрике #Баффетпротив, где мы публично ведем 3 абсолютно разных по стратегиям портфеля: 1️⃣ #портфельБаффета В первый суперконсервативный #портфельБаффета закупимся акциями {$ABT} за 109,82$ История компании восходит к концу 1800-х годов. Конечно, это само по себе не гарантирует, что у нее будет светлое будущее. Но тот факт, что компания десятилетиями добилась больших успехов в жестко регулируемой отрасли здравоохранения, говорит о многом. У Abbott Laboratories диверсифицированный портфель. Компания продает десятки медицинских устройств и других видов продукции. Более того, компания Abbott завоевала солидную репутацию среди врачей и медицинских учреждений, использующих ее продукцию. Узнаваемость бренда может стать мощным конкурентным преимуществом. В первом квартале общий объем продаж Abbott Laboratories вырос на 13,8% в годовом исчислении до 11,9 млрд долларов. 💳 Берем 3 акции на сумму 329,46$ 👉 Ссылка на портфель: https://intelinvest.ru/public-portfolio/422220/ 2️⃣ #портфельКэтиВуд Во второй рискованный #портфельКэтиВуд берем {$RARE} по 47,69$. Ultragenyx Pharmaceutical Inc., биофармацевтическая компания, занимается идентификацией, приобретением, разработкой и коммерциализацией новых продуктов для лечения редких и ультраредких генетических заболеваний в Северной Америке, Европе и за рубежом. У них есть четыре одобренных продукта по 5 показаниям, которые в совокупности принесли в прошлом году доход в размере 350 миллионов долларов. Компания заявляет, что существует 6 клинических программ с 4 текущими опорными испытаниями, 2 из которых будут предоставлять данные в 2022 году. 💳 Берем 7 акций на сумму 333,83$. 👉 Ссылка на портфель: https://intelinvest.ru/public-portfolio/422221/ 3️⃣ #портфельМаска И в третий криптовый #портфельМаска возьмем $KAVA по 2,93$ Kava — это DeFI протокол, который работает как децентрализованный банк цифровых активов, предоставляя пользователям доступ к сберегательным счетам, ссудам и другим услугам. Токен KAVA является родным токеном блокчейна KAVA, который является неотъемлемой частью безопасности, управления и механических функций платформы. Ожидается, что цена токена к 2024 году может подняться до 10$ 💳 Покупаем $KAVA на сумму 331,09$ 👉 Ссылка на портфель: https://intelinvest.ru/public-portfolio/422223/ 🔴 #портфельБаффета |40 091.91$| 🔻 -4 656.87$ 🔴 #портфельКэтиВуд | 31 907.28 $| 🔻 -12 831.80$ 🔴 #портфельМаска | 31 645.63$| 🔻 -13 086.79$

🧬 ОСТАЛЬНОЙ ПАЙПЛАЙН SOLID BIOSCIENCES - 3 часть разбора {$SLDB} ❗️По частям разбора можно перемещаться с помощью тега #АО_SLDB 🔎В прошлый раз мы разобрали главный препарат компании и убедились в том, что его эффективность может быть искусственно притянута за уши и в двойном слепом исследовании может ожидать такие же результаты как и {$SRPT} 📌Тем более что при большей выборке пациенты получавшие SRP-9001 улучшили их результаты NSAA на 2 пункта, в то время как у Солида это значение уменьшилось на 1,7 при меньшей выборке и меньшем временном промежутке (1,5 года против 2 у Сарпеты). Однако тут еще мало данных чтобы делать окончательные выводы, нужно ждать мартовских данных - но все равно спешу вас предупредить что ухудшение результатов с увеличением выборки - это статистический факт. 🌟Именно поэтому нас может заинтересовать доклиническая часть портфеля. В нем содержатся 2 препарата: 📌SGT-003 от МДД В мае 2021 г началось полноценное развитие нового кандидата для борьбы против мышечной дистрофии Дюшенна. В этом случае используется схожий принцип работы с SGT-001, но в этот раз будет использован другой капсид (оболочка вируса) для AAV9 вектора для того чтобы повысить вероятность выживаемости вируса, и, соответственно, положительно сказаться на эффективности терапии. Действительно, исследования на мышах доказали, что при схожей дозировке вырабатывается в 9 раз больше белка. В 2022 году начнутся испытания для подачи IND (начало испытаний на людях) в начале 2023 г. Так, этот препарат в лучшем случае выйдет на рынок только в 2030 году. 🟡 Это, конечно, все замечательно, но самый большой вопрос заключается не в эффективности производства белка, а в эффективности спасения самих мышц после того как он произведен. В прошлых исследованиях все компании, которые занимались подобного рода терапией заявляли, что белка вырабатывается достаточно, но при этом не было доказательства что эти препараты эффективнее плацебо (пример Сарепты наглядно это показывает) 📌Коллаборация с {$RARE} 23 октября 2020 была анонсирована коллаборация c Ultragenyx, в результате которой была проведена допэмиссия на 7825797 акций (Доля 7,1%) и отныне они имеют эксклюзивные права на разработку всех совместных препаратов (касается многих видов мышечных дистрофий, не только Дюшенна). Максимальные выплаты - 255 млн + роятли до 15%. Solid берет на себя 30% издержек 🟡 Звучит заманчиво, по крайней мере компания отныне не одна. В разработках будет использоваться AAV8 вектор, который немного хуже выполняет функции доставки нежели используемый в SGT-001 и SGT-003 AAV9. Пока что дополнительных новостей по этому направлению не поступало. 🔍 ВЫВОД На данный момент доклиническая часть портфеля не может служить серьезным катализатором для роста котировок по нескольким причинам: 📌 Работа ведется по тому же направлению что и главное исследование, а использование схожей технологии преподносит большой риск в случае если не оправдается гипотеза, заключающаяся в том, что выработка микродистрофина позволяет приводить к улучшению состояния мышц (а что если нет?) 📌 Доклинические данные SGT-001 точно так же воодушевляли, как и воодушевляют сейчас SGT-003, но при этом клинические испытания пока не показали явной пользы для пациентов. Поэтому рынок не будет удивлен результатами SGT-003 и подачей IND, нужны реальные цифры ❗️В связи с этим необходимо рассматривать только результаты главного исследования. Все-таки именно он имеет полные шансы быть одобренным уже в 2025 г и достигнуть продаж в 500 млн долларов (в 4 раза больше текущей капитализации) уже через год. ➡️ В следующей части разберем, что можно ожидать от компании в ближайшие полгода ❤️ Подписывайтесь на профиль, чтобы не пропустить уникальную аналитику! #Аптекарский_огород

🧬 SGT-001 - 2 часть разбора {$SLDB} ❗️По частям разбора можно перемещаться с помощью тега #АО_SLDB У компании есть 3 разработки и все они направлены на борьбу с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), но в этой части коснемся главного: 📌 SGT-001 - Фаза ½. Суть препарата заключается в том, что усеченная версия гена дистрофина доставляется непосредственно в клетки мышц с помощью безвредного вируса для того чтобы они могли производить микродистрофин самостоятельно, и мышцы остановили деградацию (либо процесс замедлился). Это тот же самый принцип работы что и у SRP-9001 {$SRPT}, PF-06939926 {$PFE} Компания ведет клинические исследования по этому препарату с ноября 2017 г, и за все это время произошло множество событий которые очень сильно повлияли на котировки: 📌 Ноябрь 2017 - начало испытаний SGT-001, дозировка 5E13 vg/kg - 50 триллионов векторных геномов на кило тела. 📌 26 января 2018 - IPO 📌 14 марта 2018 - остановка клинических испытаний из-за серьезного побочного эффекта 📌 18 июня 2018 - FDA разрешает возобновить испытания ❗️❗️❗️ 7 февраля 2019 - компания изъявляет желание открыть новую когорту с высокой дозировкой - 2E14 vg/kg, то есть 200 триллионов vg/kg - в 4 раза больше! Это обрушило котировки на 70%, ведь это означает, что низкая дозировка не имеет существенной эффективности, а ждать набора + течения клинических испытаний + сбора данных - это больше года. 📌13 мая 2019 - серьезный побочный эффект в когорте с большой дозировкой. 📌14 августа 2019 - в компанию входят крупные фонды, которые упоминали в прошлой части 📌12 ноября 2019 - еще один серьезный побочный эффект в когорте с большой дозировкой. Остановка клинических испытаний 📌1 октября 2020 - возобновление клинических испытаний. ВАЖНО: теперь максимальный вес пациента ограничен 18 кг, что значит, что максимальная разовая дозировка - 3тыс трлн vg (плохой сигнал, ведь исследование велось в возрастной категории 4-17, но вес ребенка превышает 18 кг уже после 6,5 лет) 📌11 декабря 2021 - в компанию входят новые фонды 👎За весь этот период ни разу котировки не росли на фоне доказанной эффективности препарата, что выглядит очень сомнительно на фоне длительного разводнения капитала Публикации данных начались только в 2021 году. 🧬 15 марта 2021 - данные за 1 год: Как низкая, так и высокая дозировка показали хорошие результаты по сравнению с контрольной группой, однако биомаркеры, на основе которых могло произойти ускоренное одобрение были очень странными - результаты низкой дозировки сильно хуже результатов контрольной группы. Начался чудовищный нисходящий тренд 🧬 Сентябрь 2021 - данные за 1.5 года: Здесь происходит очень странная подгонометрия, и данные выглядят мягко говоря разочаровывающе: 📌 Не рассматриваются данные контрольной группы, почему-то в этот раз сравнивают с историческими данными (как обычно протекает болезнь у детей с соответсвующим возрастом) ❗️❗️ Данные 6MWT - откровенная подтасовка - за 1 год (данные марта) контрольная группа ухудшила ее результаты на 8.5 метров, а в сентябрьских данных они заявляют о том, что за 1.5 года ухудшение составит 63.5 м! Это все сделано для того чтобы результаты SGT-001 по ее ПЕРВИЧНОЙ точке не были откровенно неэффективными Если бы исследование IGNITE было двойным слепым, то можно было бы сразу же заявить о полной неэффективности препарата, но так как они сравнивают с пациентами которые не получают никакого лечения, то и кажется, что лекарство немного замедляет течение болезни. 〽️И в целом данные SGT-001 очень сильно скорректировались за полгода - все показатели (NSAA, 6MWT) очень сильно ухудшились, но компания все равно заявляет о каких-то Improvements. 🔎Несмотря на все это препарат приводит к выработке белка, но видимо как и в случае $SRPTT} это не приводит к улучшению состояния пациентов. 🔎Скорее всего поэтому компания начала исследование SGT-003, где используется более стойкий капсид вируса ➡️ В следующей части разберем SGT-003 и коллаборацию с {$RARE} ❤️ Не пропускай уникальную аналитику - подпишись! #Аптекарский_огород

🧬SOLID BIOSCIENCES - НОВАЯ SAREPTA? - часть 1 разбора {$SLDB} 👀 Акции Solid BioSciences пользуются особой популярностью среди российских инвесторов - то ли потому что это более дешевый аналог {$SRPT}, то ли потому что компания стоит в 2 раза дешевле кеша, то ли потому что акции можно купить на сдачу из Пятерочки. Давайте посмотрим, что можно ожидать от компании. 🌅 Что такое Solid BioSciences? 🧬 Solid Biosciences - биотех, занимающийся разработкой методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Основана в 2013 г. для разработки лечения для сына одного из основателей - семьи Ганот. На IPO вышла в 2018 г. 💼 Кто владеет компанией? 1️⃣PERCEPTIVE ADVISORS = Доля 12,16%. Крупный биотех фонд, который, однако, за 2020-2021 гг показал нулевую динамику. Владеют с 1 кв 2018, долю не изменяют 2️⃣RA CAPITAL MANAGEMENT = Доля 11,21%. Не менее крупный биотех фонд, который, тем не менее, показал плохую доходность в 2021 г. (убыток более 30%). Владеют с 1 кв 2018,долю не изменяют. 3️⃣ECOR1 CAPITAL = Доля 8,34%. Неплохой фонд, показали отрицательную оходность в 2021г. Владеют с 4 кв 2020, долю не изменяют 4️⃣BAIN CAPITAL LIFE SCIENCES INVESTORS = Доля 7,19% - холдинговая компания председателя совета директоров. Долю не изменяют, выкупили большую часть допэмиссии в марте 2021 г. 5️⃣ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL {$RARE} = Доля 7,1%. Получили в ходе соглашения о разработке и коммерциализации препаратов против мышечной дистрофии Дюшенна 6️⃣SUVRETTA CAPITAL MANAGEMENT = Доля 5,41%. Успешная “акула”, обогнали индекс в 2021 г. Владеют с 4 кв 2020, долю не изменяют 🟡 Более 50% находится в руках всего 6 организаций, что является хорошим сигналом, потому что это свидетельствует о том, что текущее фантастическое падение c 3 долларов связано с низкой ликвидностью, и возможно игрой нескольких спекулянтов. 👔 МЕНЕДЖМЕНТ 📌 Председатель Совета директоров- Ian F Smith. В компании с 2019, до этого занимал ведущие позиции в {$VRTX} 📌 CFO - Stephen J DiPalma. Плохой финансист - большинство компаний в которых он исполнял должность CFO имели проблемы с деньгами(Heat Biologics, Inozyme Pharma), некоторые (Interleukin Genetics) даже обанкротились. В компании с 2021 г 📌 CSO - Carl Morris. Ранее работал в $PFE. В компании с 2017 г. 📌 CRO - Iman Barilero. Парадоксально, но ни одна компания в которых он работал не имела одобренного продукта, поэтому опыта работы с FDA не имеет. В компании с 2021 г. Остальные сотрудники не имеют большого опыта работы с редкими болезнями или вообще бывшие банкиры/юристы. 📛 Такое ощущение, что в менеджмент набрали тех людей, которые просто не смогли найти работу в другом месте, хотя изначально компания подразумевалась под выкуп. 🎰 БИРЖЕВЫЕ ПОКАЗАТЕЛИ 📈 Капитализация - $126,84 m 🟠 P/S - 24,06 🟢 P/B - 0,56 📈 Enterprise value - ($102,92 m) - отрицательный 💸ФИНАНСОВОЕ ПОЛОЖЕНИЕ (на 30.09.2021) 🟢 Денежные средства - $229,76 m 🟢 Долг отсутствует 🟡 Выручка (Milestones) - $3,537 m 🔴 Допэмиссия за 9 мес 2021 - $134,88 m 🟠 Затраты на НИОКР - $14,425 m (-10% г/г) 🟠 Административные расходы - $7,143 m (+37,8%) - дикий рост за счет роста зарплат и “услуг консалтинга” 🟠 Убыток в квартал $18,03 m 💥 С текущими затратами компания продержится на плаву еще 7 кварталов (до лета 2023 г), компании придется либо снова разводнять капитал как в марте 2021, либо брать долг. На этом фоне рост административных затрат выглядит очень сомнительно. ❇️ В цену компании заложены огромные риски, ведь если ее полностью купить сейчас, то за нее доплатят $102 m. Оно и понятно, ведь у компании шаткий баланс. 🌚 ИНСАЙДЫ Интересных инсайдов нет 🟠 Снаружи все выглядит крайне неоднозначно. С одной стороны фонды владеют крупной долей и не пытаются выйти из этой инвестиции, с другой - шаткое финансовое положение и сомнительный менеджмент. 🤐Для того чтобы понять что будет дальше нужно смотреть пайплайн ➡️ В следующей части разберем препараты {$SLDB} ❤️ Подписывайтесь на профиль, чтобы не пропустить уникальную аналитику! #Аптекарский_огород #АО_SLDB

#Regeneron Pharmaceuticals (NASDAQ: {$REGN} ) и Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: {$RARE} ) объявляют о заключении лицензионного соглашения и соглашения о сотрудничестве с Ultragenyx для клинической разработки, коммерциализации и распространения Evkeeza (эвинакумаб) в странах за пределами США. По условиям соглашения Regeneron получит авансовый платеж в размере 30 миллионов долларов и имеет право на получение до 63 миллионов долларов в виде дополнительных промежуточных платежей. Ultragenyx получит права на разработку, коммерциализацию и распространение лекарства в странах за пределами США и будет производить платежи Regeneron на основе чистых продаж. Regeneron также предоставил RARE эксклюзивную возможность заключить отдельное соглашение о сотрудничестве в разработке своего исследуемого антитела, которое в настоящее время находится на стадии разработки 2/3 за пределами США, для лечения крайне редкого заболевания, оссифицирующей прогрессирующей фибродисплазии, на условиях, которые будут согласованы. обеими компаниями.

#Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: {$RARE} ) и GeneTx Biotherapeutics объявляют, что FDA США сняло клинический запрет на исследование компании GTX-102 у педиатрических пациентов с синдромом Ангельмана, редким нейрогенетическим заболеванием. GeneTx теперь может начать дозирование наивным пациентам в фазе 1/2 исследования GTX-102 у педиатрических пациентов с синдромом Ангельмана. Открытое исследование фазы 1/2 с множественными дозами оценивает безопасность, переносимость и концентрацию GTX-102 в плазме и спинномозговой жидкости у педиатрических пациентов с синдромом Ангельмана с генетически подтвержденным диагнозом полной материнской делеции гена UBE3A . GeneTx ранее получил разрешение, согласно отдельной поправке, на начало исследования фазы 1/2 в Соединенном Королевстве и Канаде. !!!!! : лечение генетических заболеваний Ultragenyx получает зеленый свет от бразильской ANVISA

{$TSLA} #Tesla Shanghai произведет 300000 автомобилей в январе-сентябре, несмотря на нехватку чипов ПЕКИН, 26 сентября. - Ожидается, что завод Tesla Inc в Шанхае за первые девять месяцев года произведет 300 000 автомобилей, что ограничивается резким увеличением поставок в конце квартала с июля по сентябрь, несмотря на глобальный дефицит полупроводников. Завод производит электрические седаны Model 3 и внедорожники Model Y для внутреннего и международного рынков, включая Германию и Японию. По данным Китайской ассоциации легковых автомобилей, за первые восемь месяцев с завода было отправлено около 240 000 автомобилей, в том числе на экспорт. Tesla не сообщила подробностей о производстве на заводе. {$EBAY} Аналитик Baird Колин Себастьян повысил целевую цену на eBay до $80 с 70 и сохраняет рейтинг «лучше рынка». Он считает, что компания работает в соответствии с прогнозом GMV на третий квартал, и теперь он прогнозирует умеренное снижение выручки, выражающееся однозначной цифрой, в следующем году с последующим ростом на 3-4% в 2023 году. 🍏 {$AAPL} 🟡Аналитик Credit Suisse Мэтью Кабрал говорит, что по состоянию на пятницу время ожидания для семейства Apple iPhone 13 по-прежнему дольше, чем у сопоставимых моделей прошлого года, при этом время ожидания для всех SKU превышает 1 неделю. Аналитик признает, что еще слишком рано делать окончательные выводы из данных о времени ожидания, особенно с учетом чрезмерных ограничений предложения, которые, вероятно, искажают сравнение в годовом исчислении. Кабрал считает, что постепенные изменения спецификаций плюс встречный ветер ASP из-за нормализации состава могут повлиять на импульс, хотя агрессивное продвижение операторов в США остается ключевым фактором колебания. У него нейтральный рейтинг и целевая цена по акциям $150 ♦️В пятницу вечером Роберт Бернсон из Bloomberg сообщил, что компания Humana ( {$HUM}) подает на Biogen ( {$BIIB}) в суд за предполагаемые нарушения федерального закона о борьбе с откатами. «Учитывая высокую стоимость лекарств от РС, доплаты могут составлять тысячи долларов для каждого отдельного пациента, - говорится в иске Humana. - Но они составляют крошечную долю от общих затрат на лекарства. Это означает, что если производитель сам платит доплаты, он может получить значительную прибыль от незначительных инвестиций». ✔️GeneTx Biotherapeutics и Ultragenyx ( {$RARE} )объявили, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США сняло клинические ограничения и GeneTx может начать дозирование наивным пациентам в фазе 1/2 исследования GTX-102 у педиатрических пациентов с синдромом Ангельмана. GeneTx ранее получил разрешение, согласно отдельной поправке, на начало исследования фазы 1/2 в Соединенном Королевстве и Канаде. Открытое исследование фазы 1/2 с множественными дозами оценивает безопасность, переносимость, а также концентрацию GTX-102 в плазме и спинномозговой жидкости у педиатрических пациентов с синдромом Ангельмана с генетически подтвержденным диагнозом полной материнской делеции гена UBE3A. Фаза загрузки дозы для наивного пациента. Согласно измененному протоколу США, восемь пациентов, которые ранее не лечились с помощью GTX-102, будут включены в две группы:активная группа и сопоставимая по возрасту группа компаратора. Активная группа будет получать четыре ежемесячных дозы GTX-102 по 2 мг, в то время как группа сравнения будет иметь ограниченные оценки на исходном уровне и в день 128. Пациенты в группе сравнения будут иметь право на получение GTX-102 в соответствии с той же стратегией дозирования, что и пациенты. активная группа. Поддерживающая фаза Все пациенты из США, которые завершили фазу загрузки дозы, затем перейдут на поддерживающую фазу, во время которой они будут получать 2 мг GTX-102 каждые три месяца и будут продолжать наблюдаться на предмет ответа и безопасности.Поддерживающая фаза Все пациенты из США, которые завершили фазу загрузки дозы, затем перейдут на поддерживающую фазу, во время которой они будут получать 2 мг

#RARE - лонг при закреплении выше 100. Если не закрепят на этой неделе, то дать шанс можно по 82. Ниже 74 просто нельзя. Цель при закреплении 116, 139. Следом откат вниз. Его биологические продукты включают Crysvita (буросумаб), антитело, нацеленное на фактор роста фибробластов 23, для лечения Х-связанной гипофосфатемии, а также индуцированной опухолью остеомаляции; Mepsevii, заместительная ферментная терапия для лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом VII; и Dojolvi для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот. НЕ ИИР {$RARE}

#Компания Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: {$RARE} ) объявляет, что Crysvita (инъекция буросумаба) была одобрена Министерством здравоохранения Канады для лечения остеомаляции, индуцированной опухолью (TIO), у взрослых. ТИО - редкое заболевание, которое характеризуется развитием опухолей, вызывающих ослабление и размягчение костей. Crysvita также одобрен для лечения Х-связанной гипофосфатемии.

🔥 #сводкисполей Сводка по фарме за неделю: $BIIB Biogen и InnoCare Pharma Limited объявили о заключенит лицензионного соглашения и соглашение о сотрудничестве в отношении орелабрутиниба, для потенциального лечения рассеянного склероза {$BIIB}B} Eisai Co. заявляет, что продвигает свой второй препарат для борьбы с болезнью Альцгеймера, который показал меньше побочных эффектов и может появиться в более удобной для пациентов форме {$RARE} Ultragenyx Pharmaceutical Inc., объявляет, что препарат Mepsevii® (вестронидаза альфа) получает разрешение на лечение мукополисахаридоза VII в Испании {$LLY} Eli Lilly and Company и Banner Alzheimer's Institute объявили о сотрудничестве в области стратегических исследований в рамках запланированного рандомизированного плацебо-контролируемого исследования фазы 3, связанного с болезнью Альцгеймера {$QDEL} Quidel получает знак CE за молекулярный анализатор Savanna® Multiplex и панель респираторных вирусов #фарма #новости